Soleno Therapeutics, Inc. (oSolenoo) ha annunciato che i risultati dello studio di Fase 3 DESTINY PWS (C601), completato in precedenza dall'Azienda, sulle compresse a rilascio prolungato di DCCR (Diazossido di Colina) per il trattamento della Sindrome di Prader-Willi (PWS) sono stati pubblicati in una rivista specializzata. L'articolo, intitolato oDiazoxide Colina a rilascio prolungato in persone con la Sindrome di Prader-Willi: A Double-Blind Placebo-Controlled Trial,o è stato pubblicato su The Journal of Clinical Endocrinology and Metabolism (JCEM). L'Associazione Sindrome di Prader-Willi USA stima che la PWS si verifica in un caso su 15.000 nati vivi negli Stati Uniti. Il sintomo caratteristico di questo disturbo è l'iperfagia, una sensazione cronica di fame insaziabile che diminuisce gravemente la qualità della vita dei pazienti PWS e delle loro famiglie.

Altre caratteristiche della PWS includono problemi comportamentali, disabilità cognitive, basso tono muscolare, bassa statura (quando non viene trattata con l'ormone della crescita), accumulo di grasso corporeo in eccesso, ritardi nello sviluppo e sviluppo sessuale incompleto. L'iperfagia può portare a morbilità significative (ad esempio, obesità, diabete, malattie cardiovascolari) e mortalità (ad esempio, rottura dello stomaco, soffocamento, morte accidentale dovuta al comportamento di ricerca del cibo). In un sondaggio globale condotto dalla Fondazione per la Ricerca Prader-Willi, il 96,5% degli intervistati (genitori e assistenti) ha valutato l'iperfagia e il 92,9% la composizione corporea come il sintomo più importante o molto importante da alleviare con un nuovo farmaco.

Attualmente non esistono terapie approvate per il trattamento dell'iperfagia/appetito, del metabolismo, della funzione cognitiva o degli aspetti comportamentali del disturbo. Il diazossido di colina ha ricevuto la designazione di farmaco orfano per il trattamento della PWS negli Stati Uniti e nell'Unione Europea, e la designazione Fast Track negli Stati Uniti. DCCR è una nuova forma di dosaggio proprietaria a rilascio prolungato contenente il sale cristallino del diazossido e viene somministrato una volta al giorno. La molecola madre, il diazossido, è stata utilizzata per decenni in migliaia di pazienti in alcune malattie rare nei neonati, nei bambini e negli adulti, ma non è stata approvata per l'uso nella PWS.

Soleno ha concepito e stabilito un'ampia protezione brevettuale sull'uso terapeutico del diazossido e del DCCR nei pazienti con PWS. Il programma di sviluppo del DCCR è supportato dai dati di cinque studi clinici di Fase 1 completati su volontari sani e tre studi clinici di Fase 2 completati, uno dei quali su pazienti PWS. Nello studio di Fase 3 sulla PWS, il DCCR si è dimostrato promettente nell'affrontare l'iperfagia, il sintomo caratteristico della PWS, oltre a diversi altri sintomi come i comportamenti aggressivi/distruttivi, la massa grassa e altri parametri metabolici.