StemRIM Inc. ha annunciato che un articolo di ricerca che riassume i risultati della ricerca collaborativa sullo sviluppo della terapia genica con cellule staminali per l'epidermolisi bollosa (codice di sviluppo; PJ5), condotta in collaborazione con l'Università di Osaka, è stato pubblicato sul Journal of Investigative Dermatology (JID), la rivista ufficiale della Society for Investigative Dermatology negli Stati Uniti. Il titolo di questo documento di ricerca è "Gene-modified blister fluid-derived mesenchymal stromal cells for treating recessive dystrophic epidermolysis bullOS". Basato sullo sviluppo di una tecnica innovativa per isolare e coltivare le cellule staminali mesenchimali dal liquido delle vesciche di pazienti con epidersmolisi bullosa recessiva grave, che hanno una carenza di collagene di tipo VII, lo studio riporta l'introduzione del gene del collagene di tipo VII nelle cellule mesenchimali stromali derivate dal liquido delle vesciche e il successivo trapianto di queste cellule nella pelle del paziente.

Questo approccio mira a ottenere un trattamento curativo per l'epidesis bullosa distrofica recessiva, una condizione per la quale attualmente non esiste una terapia efficace. Questo risultato di ricerca rappresenta un passo importante verso l'applicazione pratica della terapia genica con cellule staminali e si prevede che accelererà ulteriori ricerche e sviluppi verso un trattamento curativo per l'epidermolisi bollosa recessiva. Inoltre, come annunciato nell'"Avviso di partecipazione come società di ricerca collaborativa al progetto di offerta pubblica AMED 'FY 2022 Research for Practical Application of Intractable Diseases" del 5 aprile 2022, il partner di ricerca congiunto giapponese (l'Università di Osaka) ha ricevuto un finanziamento per le spese della sperimentazione clinica dall'Agenzia giapponese per la ricerca e lo sviluppo medico (AMED).

Attualmente, i preparativi per la sperimentazione clinica sono in corso presso l'Università di Osaka.