Stoke Therapeutics, Inc. ha annunciato nuovi dati positivi sulla sicurezza e sull'efficacia dei pazienti trattati con STK-001 nei due studi di Fase 1/2a in corso (MONARCH e ADMIRAL) e nello studio di estensione in aperto (OLE) SWALLOWTAIL nei bambini e negli adolescenti con sindrome di Dravet. Questi nuovi dati suggeriscono un beneficio clinico per i pazienti di età compresa tra 2 e 18 anni trattati con dosi multiple di STK-001. La Società prevede di ottenere ulteriori dati, compresi i dati di fine studio di MONARCH (inclusi i pazienti trattati con una dose singola di 70 mg) e ADMIRAL, nonché ulteriori dati degli OLE SWALLOWTAIL e LONGWING, nel primo trimestre del 2024.

La Società prevede di condividere un aggiornamento sulla pianificazione della Fase 3 nella prima metà del 2024, in attesa dei risultati degli studi di Fase 1/2a completati e degli OLE in corso. Stoke ospiterà un webinar e una teleconferenza per analisti e investitori. Stoke terrà un webinar e una teleconferenza per gli analisti e gli investitori alle 8.00 ora orientale di martedì 25 luglio 2023, per presentare i nuovi dati positivi dei due studi di Fase 1/2a in corso (MONarch e ADMIRAL) e dello studio di estensione in aperto SWALLOWTAIL nei bambini e negli adolescenti con sindrome di Travet.

Il webinar sarà trasmesso in diretta nella sezione investitori e notizie del sito web di Stoke all'indirizzo < URL> Una replica archiviata del webinar sarà disponibile per almeno 90 giorni dopo l'evento. Un bambino su 16.000 nasce con la sindrome di Dravet, che non è concentrata in una particolare area geografica o gruppo etnico. Informazioni su STK-001 STK-001 è un nuovo farmaco sperimentale per il trattamento della sindrome di Dravet, attualmente in fase di valutazione negli studi clinici in corso.

Stoke ritiene che STK-001, un oligonucleotide antisenso (ASO) proprietario, abbia il potenziale di essere la prima terapia modificante la malattia che affronta la causa genetica della sindrome di Dravet. STK-001 è progettato per regolare l'espressione della proteina NaV1.1 sfruttando la copia non mutante (wild-type) del gene SCN1A per ripristinare i livelli fisiologici di NaV1.1, riducendo così sia la comparsa di crisi epilettiche che le comorbidità significative non convulsive. STK-001 ha ottenuto la designazione di farmaco orfano da parte della FDA e dell'EMA e la designazione di malattia rara pediatrica da parte della FDA come nuovo trattamento potenziale per la sindrome di Dravet.