Sanofi S.A. e Sobi hanno annunciato che il Ministero della Salute, del Lavoro e del Welfare giapponese (MHLW) ha concesso l'autorizzazione all'immissione in commercio di ALTUVIIIO(R) [Fattore Antiemofilico (Ricombinante), Proteina di Fusione Fc-VWF-XTEN, una terapia sostitutiva del Fattore VIII di prima classe, ad alto mantenimento. ALTUVIIIO è indicato per il controllo della tendenza al sanguinamento nei pazienti con emofilia A (carenza di fattore VIII). ALTUVIIIO è stato recentemente approvato anche dalla Food and Drug Administration di Taiwan per il trattamento di adulti e bambini con emofilia A il 31 agosto 2023.

Chiamato anche efanesoctocog alfa, ALTUVIIIO è il primo e unico trattamento per l'emofilia A che fornisce livelli di attività del fattore normali o quasi normali (oltre il 40%) per la maggior parte della settimana con un dosaggio una volta alla settimana negli adulti e negli adolescenti, e riduce significativamente le emorragie rispetto alla precedente profilassi del fattore VIII negli adulti e negli adolescenti con emofilia A grave. ALTUVIIIO può essere usato per la profilassi di routine, per il trattamento e il controllo degli episodi di emorragia su richiesta e per la gestione perioperatoria delle emorragie. La semplice dose raccomandata di 50 UI/kg è destinata a tutti i pazienti e a diversi scenari clinici. L'emofilia A è una condizione rara, che dura tutta la vita, in cui la capacità del sangue di coagulare correttamente è compromessa, con conseguenti emorragie eccessive e sanguinamenti spontanei nelle articolazioni, che possono causare danni alle articolazioni e dolore cronico, e potenzialmente influire sulla qualità della vita.

La gravità dell'emofilia è determinata dal livello di attività del fattore di coagulazione nel sangue di una persona, e c'è una correlazione negativa tra il rischio di sanguinamento e i livelli di attività del fattore. L'approvazione del MHLW si basa sui dati positivi dei pazienti con emofilia A grave, compreso lo studio cardine XTEND-1 negli adulti e negli adolescenti e i dati dello studio XTEND-Kids nei bambini di età inferiore ai 12 anni. Nello studio XTEND-1, la profilassi con ALTUVIIIO una volta alla settimana (50 UI/kg) ha raggiunto l'endpoint primario, fornendo una protezione significativa dalle emorragie per le persone con emofilia A grave, con un tasso di emorragia annualizzato medio (ABR) di 0,71 (95% CI: 0,52 - 0,97) e un ABR mediano di 0,00 (T1, T3: 0,00, 1,04).

ALTUVIIIO ha raggiunto l'endpoint secondario chiave con una riduzione significativa del 77% dell'ABR rispetto alla profilassi con fattore VIII precedente, sulla base di un confronto intra-paziente (95% CI: 58%, 87%). I dati di XTEND-Kids hanno mostrato che i bambini di età inferiore ai 12 anni che hanno ricevuto ALTUVIIIO (50 UI/kg) una volta alla settimana per 52 settimane (n=73) hanno sperimentato un ABR medio di 0,6 (95% CI: 0,4 - 0,9) e un ABR mediano di 0 (Q1, Q3: 0,0 - 1,0). I risultati sulla sicurezza sono coerenti con i dati dello studio XTEND-1.

In tutti questi studi, ALTUVIIIO ha un profilo di sicurezza consolidato e non sono stati segnalati casi di sviluppo di inibitori del fattore VIII, sebbene la formazione di inibitori sia possibile dopo la somministrazione di ALTUVIIIO. Gli effetti collaterali più comuni (>10%) di ALTUVIIIO sono cefalea e artralgia. ALTUVIIIO è stato approvato per la prima volta nel febbraio 2023 dalla Food and Drug Administration statunitense.

In precedenza, l'FDA aveva concesso la designazione di Breakthrough Therapy nel maggio del 2022, la prima terapia a base di fattore VIII a ricevere questa designazione, e la designazione di Fast Track nel febbraio del 2021. la designazione Fast Track nel febbraio 2021 e la designazione di farmaco orfano nel 2017.

La Commissione Europea ha concesso la designazione di Farmaco Orfano nel giugno 2019 e l'Agenzia Europea per i Medicinali ha accettato la Richiesta di Autorizzazione all'Immissione in Commercio (MAA) per efanesoctocog alfa nel maggio 2023.