Pharmaxis Ltd. ha concluso un'analisi intermedia dei dati di 6 pazienti che hanno completato 6 mesi di trattamento con PXS-5505 nel suo studio clinico di fase 2 in aperto nei pazienti con il tumore del midollo osseo mielofibrosi. Lo studio di fase 2, noto come MF-101, è stato autorizzato dalla FDA in base allo schema Investigational New Drug (IND) e mira a dimostrare che PXS-5505, l'asset principale della pipeline di scoperta farmacologica di Pharmaxis, è sicuro ed efficace come monoterapia nei pazienti affetti da mielofibrosi che sono intolleranti, non rispondenti o non eleggibili al trattamento con farmaci inibitori JAK approvati. Questi pazienti hanno opzioni terapeutiche molto limitate e un'aspettativa di vita di circa 1 anno.

Un totale di 15 pazienti è stato arruolato nella fase di espansione della coorte dello studio, con 6 pazienti che hanno completato 24 settimane di trattamento. Quattro pazienti hanno abbandonato lo studio per mancanza di risposta clinica. PXS-5505 è stato ben tollerato e non sono stati segnalati eventi avversi gravi correlati al trattamento.

2/6 pazienti hanno avuto un miglioramento clinicamente importante dei sintomi. 5/6 pazienti hanno avuto punteggi di fibrosi midollare stabili o migliorati di 1 grado. 5/6 hanno avuto punteggi di piastrine e/o emoglobina stabili o migliorati. Non sono state osservate riduzioni del volume della milza.

Un totale di 18 siti di sperimentazione clinica sono attualmente in fase di reclutamento attivo in Australia, Corea del Sud, Taiwan e Stati Uniti, mentre altri due siti saranno aperti nel quarto trimestre. Il reclutamento dovrebbe concludersi entro la fine del 2022, con risultati di massima disponibili nel terzo trimestre del 2023. Sebbene l'obiettivo principale di Pharmaxis sia lo sviluppo di PXS-5505 per la mielofibrosi, il farmaco ha anche un potenziale in diversi altri tipi di cancro, tra cui il cancro del fegato e del pancreas, dove mira a rompere il tessuto fibrotico nei tumori e a migliorare il trattamento chemioterapico.

L'inizio del reclutamento di uno studio di fase 1c condotto da un ricercatore su pazienti con tumore epatocellulare di nuova diagnosi, in cui PXS-5505 sarà utilizzato in aggiunta all'immunoterapia standard, è previsto per il quarto trimestre del 2022 presso la Rochester University di New York.