Takeda ha annunciato i dati più recenti dello studio di Fase 3 SPRING (NCT04070326), presentati al Congresso Ibrido 2022 dell'Accademia Europea di Allergologia e Immunologia Clinica (EAACI), dimostrando i risultati positivi di TAKHZYRO® (lanadelumab) per la prevenzione degli attacchi di angioedema ereditario (HAE) nei pazienti di età compresa tra i 2 e i < 12 anni, coerenti con gli studi precedenti condotti su pazienti adulti e adolescenti1. Attualmente non esistono trattamenti profilattici a lungo termine (LTP) approvati per i pazienti con HAE di età inferiore ai 6 anni. L'obiettivo primario dello studio SPRING di Fase 3, multicentrico, in aperto, è stato quello di valutare la sicurezza e la farmacocinetica (PK) di TAKHZYRO in pazienti di età compresa tra 2 e < 12 anni con HAE. Gli esiti clinici (prevenzione degli attacchi di HAE) sono stati misurati come obiettivo secondario.

I risultati dello studio SPRING di Fase 3, multicentrico e in aperto, includono: Complessivamente, il tasso di attacchi durante il trattamento con lanadelumab è stato ridotto del 95% rispetto al basale. L'entità della riduzione è stata simile tra i pazienti che hanno ricevuto lanadelumab 150 mg q4w o q2w. È stata dimostrata l'esposizione sistemica a lanadelumab.

Rispetto agli adulti e agli adolescenti più grandi che hanno ricevuto 300 mg q2w: L'esposizione allo stato stazionario con 150 mg q2w nei pazienti di età compresa tra 6 e < 12 anni era simile. Le concentrazioni minime allo stato stazionario con 150 mg q4 erano inferiori del 50–60% nei pazienti di età compresa tra 2 e < 6 anni, ma erano sufficienti a produrre una risposta al trattamento clinicamente significativa. 16 (76,2%) pazienti sono stati liberi da attacchi durante l'intero periodo di trattamento.

Una media (range) del 99,5% (96,4–100) dei giorni è stata libera da attacchi. Complessivamente, 17 (81,0%) pazienti hanno riferito di aver avuto degli effetti collaterali (TEAE). 7 (33,3%) pazienti hanno riferito un TEAE correlato al trattamento; tutti erano correlati al sito di iniezione.

Il profilo dei TEAE correlati era simile tra i due gruppi di trattamento. Non ci sono stati decessi, TEAE gravi, ricoveri o interruzioni a causa di TEAE. Non si sono verificati eventi avversi di particolare interesse (reazioni di ipersensibilità, ipercoagulabilità ed eventi emorragici).

Non sono stati identificati risultati di sicurezza clinicamente significativi per quanto riguarda i test di laboratorio clinici o i segni vitali. Questi dati saranno presentati alle autorità regolatorie globali per valutare una potenziale espansione dell'etichetta di TAKHZYRO per includere la popolazione di pazienti più giovani.