Takeda ha annunciato che il Ministero giapponese della Salute, del Lavoro e del Welfare ha approvato l'uso di ADZYNMA (apadamtasi alfa /cinaxadamtasi alfa) per il trattamento della porpora trombotica trombocitopenica congenita (cTTP) per i soggetti di età pari o superiore a 12 anni. ADZYNMA è la prima e unica proteina ricombinante ADAMTS13 approvata, progettata per rispondere a un'esigenza medica insoddisfatta nelle persone con cTTP, sostituendo l'enzima ADAMTS13 carente. L'ADZYNMA è un disturbo cronico ultra-raro della coagulazione del sangue, causato da una carenza dell'enzima ADAMTS13.

È associata a eventi acuti e sintomi cronici debilitanti o manifestazioni di porpora trombotica trombocitopenica ("TTP"), che possono includere trombocitopenia, anemia emolitica microangiopatica, mal di testa e dolore addominale. Se non trattati, gli eventi di TTP acuta hanno un tasso di mortalità del >90%. ADZYNMA è anche approvato dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense per il trattamento profilattico e su richiesta di pazienti adulti e pediatrici con porpora trombocitopenica congenita (cTTP).

Ad ADZYNMA è stata precedentemente concessa la designazione di farmaco orfano (ODD) dalla FDA statunitense per il trattamento e la prevenzione della TTP, comprese le forme idiopatiche acquisite e secondarie, e dall'Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) e dal Ministero della Salute, del Lavoro e del Welfare del Giappone (MHLW) per il trattamento della TTP.