Takeda ha annunciato risultati positivi di uno studio di Fase 2, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, che valuta la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia di mezagitamab (TAK-079) nei pazienti con trombocitopenia immunitaria primaria (ITP) persistente o cronica. Mezagitamab è un anticorpo monoclonale IgG1 completamente umano (mAb) con un'elevata affinità per le cellule che esprimono il CD38 (compresi i plasmablasti, le plasmacellule e le cellule natural killer) con conseguente deplezione. Lo studio TAK-079-1004 (NCT04278924) ha valutato tre diverse dosi di mezagitamab sottocutaneo rispetto al placebo, somministrate una volta alla settimana per otto settimane in pazienti con ITP primaria cronica (più di un anno di durata) o persistente (3-12 mesi di durata).

Un'analisi ad interim dello studio di Fase 2 in corso ha dimostrato risultati positivi in termini di sicurezza ed efficacia. Mezagitamab è stato generalmente sicuro e ben tollerato in tutte e tre le coorti. Tutte le dosi di mezagitamab testate hanno dimostrato un tasso di risposta piastrinica superiore rispetto al placebo.

L'aumento della conta piastrinica era dipendente dalla dose, con la risposta piastrinica maggiore osservata alla dose più alta testata. La risposta piastrinica nei pazienti trattati con mezagitamab si è verificata rapidamente ed è stata mantenuta dopo la terapia. Sulla base di questi risultati positivi e dopo aver consultato le autorità sanitarie mondiali, Takeda prevede di avviare uno studio globale di Fase 3 su mezagitamab nell'ITP nell'anno fiscale 2024.

Quando mezagitamab passerà alla Fase 3 nella ITP, Takeda avrà cinque nuove entità molecolari in Fase 3 di sviluppo nell'anno fiscale 2024, tra cui TAK-279 per il trattamento della psoriasi e dell'artrite psoriasica, TAK-861 per il trattamento della narcolessia di tipo 1, soticlestat per il trattamento della sindrome di Lennox-Gastaut e della sindrome di Dravet e fazirsiran per il trattamento della malattia epatica associata all'a1-antitripsina. L'ITP è una rara malattia autoimmune IgG mediata causata, in parte, dallo sviluppo di autoanticorpi contro le piastrine (e/o i megacariociti), che sono cellule del sangue responsabili della prevenzione o dell'arresto delle emorragie. L'ITP è caratterizzata dalla distruzione accelerata delle piastrine (con o senza produzione alterata), con conseguente diminuzione della conta piastrinica e aumento del rischio di emorragie, che possono essere debilitanti (tra cui affaticamento e compromissione della qualità di vita) e, nei casi più gravi, possono essere pericolose per la vita.

Il precedente per l'approvazione di nuovi farmaci in questa indicazione richiede che la conta piastrinica sia mantenuta a 50.000/uL o più per un periodo prolungato. Circa il 20% dei pazienti con ITP non raggiunge una conta piastrinica superiore a 50.000/uL dopo il trattamento con le terapie di prima e seconda linea disponibili, creando un carico significativo per i pazienti e un'esigenza non soddisfatta di un trattamento modificante la malattia che sia anche tollerabile. La terapia con mezagitamab è progettata per fornire un miglioramento rapido e sostenuto della risposta piastrinica e in genere ripristina rapidamente la conta piastrinica a livelli funzionali.

Mezagitamab ha ricevuto in precedenza la designazione di farmaco orfano per il trattamento della ITP da parte della Food and Drug Administration statunitense e il programma ha recentemente ricevuto la designazione Fast Track.