Taysha Gene Therapies, Inc. ha annunciato che la FDA statunitense ha concesso la Fast Track Designation (FTD) a TSHA-102, una terapia di trasferimento genico AAV9 con somministrazione intratecale autocomplementare, in fase di valutazione clinica per la sindrome di Rett. TSHA-102 utilizza la nuova tecnologia miRNA-Responsive Auto-Regulatory Element (miRARE), progettata per mediare i livelli di MECP2 nel sistema nervoso centrale su base cellulare, senza rischio di sovraespressione. L'FTD è progettato per aiutare i trattamenti a raggiungere più rapidamente i pazienti, facilitando lo sviluppo e accelerando la revisione delle terapie con il potenziale di rispondere a esigenze mediche non soddisfatte per una condizione grave o pericolosa per la vita.

I vantaggi dell'FTD per i programmi includono interazioni precoci e frequenti con la FDA durante il processo di sviluppo clinico e, se sono soddisfatti i criteri pertinenti, la FDA può anche esaminare parti di una domanda di commercializzazione prima che lo sponsor presenti la domanda completa. TSHA-102 è in fase di valutazione nello studio REVEAL di Fase 1/2 per adulti in Canada. La FDA statunitense ha autorizzato la domanda IND per TSHA-102 in pazienti pediatrici con sindrome di Rett e la Società prevede di dosare il primo paziente pediatrico nel primo trimestre del 2024.