Taysha Gene Therapies, Inc. ha annunciato che, in seguito al ricevimento del feedback della riunione di tipo C da parte della Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti d'America, riguardante un percorso registrativo per TSHA-120, l'Azienda interromperà lo sviluppo del suo programma TSHA-120 nella valutazione per il trattamento della neuropatia assonale gigante (GAN). Inoltre, Taysha ha annunciato che Astellas Gene Therapies, Inc. (f/k/a Audentes Therapeutics, Inc. (d/b/a Astellas Gene Therapy)) (Astellas) ha scelto di non esercitare la sua opzione per ottenere una licenza esclusiva per TSHA-120 in base all'Accordo di Opzione tra Astellas e Taysha. Nel 2022, Taysha ha presentato e rivisto con la FDA, in una riunione di fine fase 2 di tipo B, un sottoinsieme di prove disponibili di uno studio clinico di fase 1/2 che studia TSHA-120 per il trattamento della GAN, avviato dall'NIH.

Il feedback della FDA ha incluso la necessità di affrontare l'eterogeneità della progressione della malattia nella GAN e la natura dipendente dallo sforzo di MFM32 come endpoint primario in uno studio non cieco. Per discutere ulteriormente un potenziale percorso normativo per TSHA-120, Taysha ha presentato una nuova analisi completa della totalità dei dati della storia naturale e dello studio interventistico, confrontando le misurazioni funzionali e biologiche con un Modello di Progressione della Malattia (DPM) come parte di una richiesta di incontro di Tipo C alla FDA nel giugno 2023. Il feedback della riunione di Tipo C dell'FDA ha indicato che l'FDA continua a raccomandare uno studio randomizzato, in doppio cieco e controllato con placebo come percorso ottimale per dimostrare l'efficacia di TSHA-120.

Tra le altre aree di feedback, l'FDA ha anche fornito un percorso potenziale per uno studio a braccio singolo con un gruppo di controllo esterno abbinato ai pazienti da trattare in base a molteplici fattori prognostici e ha raccomandato un follow-up a più lungo termine per tenere conto di potenziali pregiudizi.