Tenaya Therapeutics, Inc. ha annunciato che al primo paziente è stata somministrata la terapia genica TN-201 per il trattamento della cardiomiopatia ipertrofica associata alla proteina legante la miosina C3 (MYBPC3), nell'ambito dello studio clinico di Fase 1b MyPeak-1 presso la Cleveland Clinic, a Cleveland, Ohio. Tenaya prevede di condividere i dati iniziali dello studio MyPeak-1 nel 2024. Negli studi preclinici, TN-201 ha arrestato la progressione della malattia e ha dimostrato un'inversione significativa e duratura della malattia e un beneficio in termini di sopravvivenza dopo una singola dose.

Lo studio clinico MyPeak-1 di fase 1b è uno studio multicentrico, in aperto, a dose crescente, progettato per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia clinica di una singola infusione endovenosa di TN-201. Lo studio cercherà inizialmente di arruolare almeno sei adulti sintomatici (New York Heart Association Classe II o III) che hanno ricevuto una diagnosi di CMI non ostruttiva associata a MYBPC3 e dispongono di un defibrillatore cardioverter impiantabile, e potenzialmente di trattare fino a 15 soggetti in totale, provenienti dagli Stati Uniti e da altri Paesi. La prima dose di TN-201 valutata nello studio clinico MyPeak- 1 è di 3E13 vg/kg, una dose associata a un'efficacia quasi massima negli studi preclinici. Gli studi clinici MyPeak- 1 saranno condotti in un massimo di dodici importanti centri statunitensi specializzati nella cura dell'HCM.

La Food and Drug Administration statunitense ha concesso a TN-201 la designazione Fast Track e Orphan Drug. Tenaya sta conducendo lo studio clinico di Fase 1b MyPeak-1 in adulti sintomatici con diagnosi di CMI non ostruttiva MYBPC3. Tali dichiarazioni previsionali includono, tra l'altro, i tempi previsti per la condivisione dei dati clinici iniziali di MyPeak-1; il potenziale clinico e terapeutico di TN-201 come trattamento una tantum per correggere la causa genetica sottostante della CMI associata a MYBPC3 e migliorare i risultati dei pazienti; gli obiettivi di arruolamento per MyPeak-1; i piani di sviluppo clinico per TN-201.

Queste dichiarazioni previsionali non sono né promesse né garanzie e sono soggette a una serie di rischi e incertezze, tra cui, a titolo esemplificativo ma non esaustivo: i tempi e i progressi di MyPeak-1; le preoccupazioni inattese che potrebbero sorgere in seguito al verificarsi di eventi avversi di sicurezza in MyPeak-1; il potenziale fallimento di TN-201 nel dimostrare la sicurezza e/o l'efficacia nei test clinici; il potenziale di MyPeak-1 Lo studio clinico di Fase 2b è uno studio multiplo, in aperto, a dose crescente, volto a valutare la sicurezza e la tollerabilità dell'infusione endovenosa di TN-201. Lo studio clinico MyPeak-2 sarà condotto in un massimo di 12 centri statunitensi leader specializzati nella cura dell'HCM. La US.

Food and Drug Administration ha assegnato a TN-201 la designazione Fast Track e Orphan Drug. Tenay sta conducendo lo studio clinico di Fase 1bMyPeak-1 in adulti sintomatici con diagnosi di HCM non strutturale associata a MY BPC3. Tali dichiarazioni previsionali includono, tra l'altro, i tempi previsti per la condivisione dei pazienti iniziali con HCM non strutturale associata a MYBPC3 e il potenziale dello studio clinico My Peak-1 è di 3E13vg/kg, una dose correlata alla sicurezza e/o all'efficacia negli studi preclinici.

Una volta dosati tre pazienti al livello di 3E13 vg/kg, un comitato di sicurezza e monitoraggio dei dati (DSMB) composto da consulenti esterni esaminerà i dati di sicurezza e consiglierà Tenaya sui piani di arruolamento dei pazienti al livello di dose di 6E13vg/kg e arruolerà altri pazienti nella coorte di dose iniziale. Lo studio clinico MyPeak-1 sarà condotto in un massimo di dodici importanti centri statunitensi specializzati nella cura della CMI. Il primo sito che sta reclutando attivamente i pazienti è il Centro di Cardiomiopatia Ipertrofica della Cleveland Clinic, Cleveland, Ohio.