Onconova Therapeutics, Inc. ha annunciato che il secondo dei due partecipanti valutabili in un programma di Fase 2 avviato dallo sperimentatore, che valuta la monoterapia con rigosertib nel carcinoma a cellule squamose avanzato che complica l'epidermolisi bollosa distrofica recessiva (SCC associato a RDEB), ha ottenuto una risposta completa di tutte le lesioni cutanee cancerose dopo 4 cicli di trattamento e rimane in terapia con rigosertib orale. L'Azienda ha annunciato in precedenza che il primo partecipante valutabile del programma SCC associato a RDEB ha ottenuto una risposta completa definita da RECIST. Entrambi i partecipanti valutabili del programma rimangono in terapia, con il primo partecipante in remissione completa e senza segni di malattia metastatica da oltre 18 mesi.

Rigosertib continua a dimostrare un profilo di sicurezza favorevole in questa indicazione, simile a quello mostrato negli studi precedenti in altre indicazioni. La RDEB è causata da un'insufficiente espressione della proteina collagene di tipo VII, responsabile dell'ancoraggio dello strato interno della pelle a quello esterno. Questo porta a un'estrema fragilità della pelle, nonché alla formazione di vesciche e ferite croniche con infezioni ricorrenti nei pazienti RDEB, molti dei quali sviluppano un carcinoma a cellule squamose metastatico, guidato dalla sovraespressione della polo like chinasi 1 (PLK1).

I tumori SCC associati alla RDEB mostrano un decorso altamente aggressivo e precocemente metastatizzante che li rende la principale causa di morte per questi pazienti, con un rischio cumulativo di morte del 70% e del 78,7% entro i 45 e i 55 anni, rispettivamente. L'SCC associato alla RDEB può comparire in pazienti pediatrici o in giovani adulti. I trattamenti attualmente disponibili, come le terapie mirate e la chemioterapia e/o radioterapia convenzionale, hanno dimostrato tassi di risposta limitati e scarsa durata nel SCC associato a RDEB.

Onconova e un ricercatore del programma prevedono di presentare dati più dettagliati sui primi due partecipanti valutabili della Fase 2 del programma SCC associato a RDEB in occasione di un futuro meeting medico. Inoltre, i dati preclinici sul meccanismo d'azione di rigosertib sono stati accettati per la presentazione alla Conferenza Targeting RAS dell'Associazione Americana per la Ricerca sul Cancro (AACR), che si terrà a Philadelphia, in Pennsylvania, dal 5 all'8 marzo 2023.