Ultragenyx Pharmaceutical Inc. fornirà aggiornamenti sulla sua pipeline di sviluppo, tra cui setrusumab (UX143) per l'osteogenesi imperfetta (OI), GTX-102 per la sindrome di Angelman (AS), UX701 nella malattia di Wilson e il resto del portafoglio di terapie geniche dell'azienda, in occasione di un Analyst Day che si terrà a New York e in webcast. Aggiornamenti dell'Analyst Day: UX143 (setrusumab) anticorpo monoclonale per l'osteogenesi imperfetta (OI): I dati intermedi di Fase 2 dello studio di Fase 2/3 Orbit mostrano una diminuzione statisticamente significativa dei tassi di frattura annualizzati dopo almeno 6 mesi di trattamento: I dati presentati al Meeting annuale dell'American Society for Bone and Mineral Research 2023 (ASBMR) mostrano che il trattamento con setrusumab ha ridotto il tasso annualizzato di fratture del 67% e questa riduzione è stata associata a miglioramenti continui, ampi e significativi, della densità minerale ossea (BMD); setrusumab è stato generalmente ben tollerato, senza eventi avversi gravi (SAE) correlati al farmaco e senza segnalazioni di ipersensibilità correlata al farmaco; l'azienda prevede di fornire dati aggiornati di Fase 2 2024. Oligonucleotide antisenso GTX-102 per la sindrome di Angelman: I dati delle coorti di estensione dello studio di Fase 1/2 mostrano miglioramenti clinicamente significativi in più ambiti: I dati quantitativi mostrano miglioramenti in più domini clinici rispetto ai dati della storia naturale, dove disponibili, e i cambiamenti clinici sono stati associati a cambiamenti quantitativi nell'EEG; i dati a lungo termine hanno mostrato che i pazienti che hanno interrotto e ripreso il trattamento hanno riacquistato le abilità di sviluppo precedentemente acquisite quando sono stati ri-dosati con il regime attuale; non ci sono stati ulteriori SAE correlati al trattamento, compresa la debolezza degli arti inferiori, dal novembre 2022; i dati delle coorti di espansione della dose su almeno 20 pazienti in terapia da almeno 6 mesi sono previsti nella prima metà del 2024.

UX701 Terapia genica AAV per la malattia di Wilson: Quattro dei cinque pazienti nella coorte a basso dosaggio dello studio di Fase 1/2/3 Cypress2+ mostrano miglioramenti nel tapering dello standard di cura: Quattro dei 5 pazienti della Coorte 1 a basso dosaggio hanno registrato riduzioni del rame urinario e stanno abbandonando la terapia con chelanti e/o zinco, compresi 2 dei 3 pazienti trattati in precedenza nella Coorte che ora sono completamente fuori dalla terapia standard; UX701 è stato generalmente ben tollerato senza SAE correlati al trattamento; si prevede che lo studio senza soluzione di continuità completi il dosaggio di tutte e 3 le coorti di dosaggio della Fase 1 alla fine del 2023 e questi dati sono attesi nella prima metà del 2024. L'azienda ha anche fornito un aggiornamento su altri candidati alla terapia genica in fase avanzata: DTX401 Terapia genica AAV per la malattia da accumulo di glicogeno di tipo Ia (GSDIa): Lo studio di Fase 3 GlucoGene è stato completamente arruolato nel primo trimestre del 2023 e l'azienda prevede di fornire dati preliminari nella prima metà del 2024; UX111 per la sindrome di Sanfilippo (MPS IIIA): Lo studio pivotale Transpher A è stato completamente arruolato e l'azienda prevede di incontrare la FDA nel quarto trimestre del 2023; DTX301 Terapia genica AAV per il deficit di Ornitina Transcarbamilasi (OTC): Lo studio di Fase 3 Enh3ance dovrebbe completare l'arruolamento nella prima metà del 2024.