Vaxcyte, Inc. ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha concesso la designazione di Breakthrough Therapy per VAX-24, il candidato vaccino coniugato pneumococcico 24-valente (PCV) sperimentale dell'Azienda per la prevenzione della malattia pneumococcica invasiva (IPD), negli adulti. La decisione della FDA si è basata sui risultati positivi dello studio proof-of-concept di Fase 1/2, che ha valutato la sicurezza, la tollerabilità e l'immunogenicità di VAX-24 negli adulti di età compresa tra 18 e 64 anni. Nello studio clinico di Fase 1/2, VAX-24 ha raggiunto gli obiettivi primari di sicurezza e tollerabilità, dimostrando un profilo di sicurezza simile a Prevnar 20o (PCV20) per tutte le dosi studiate.

Lo studio ha anche dimostrato che VAX-24 ha soddisfatto o superato gli standard normativi di immunogenicità stabiliti per tutti i 24 sierotipi alla dose convenzionale di 2,2mcg, che l'Azienda intende portare avanti in un programma pivotale di Fase 3. A questa dose, VAX-24 ha soddisfatto i criteri standard di non inferiorità della risposta all'attività opsonofagocitica per tutti i 20 sierotipi comuni al PCV20, di cui 16 hanno ottenuto risposte immunitarie superiori. Il processo Breakthrough Therapy dell'FDA è progettato per accelerare lo sviluppo e la revisione dei farmaci destinati al trattamento di una condizione grave o pericolosa per la vita.

La designazione si basa su prove cliniche preliminari che indicano che il farmaco o il vaccino può dimostrare un miglioramento sostanziale rispetto alle terapie disponibili su uno o più endpoint clinicamente significativi. Con la designazione di Breakthrough Therapy, Vaxcyte avrà accesso a tutti gli elementi del programma Fast Track della FDA, oltre alla possibilità di ricevere una guida e un supporto da parte della FDA su un programma efficiente di sviluppo del farmaco e un impegno organizzativo da parte dei dirigenti della FDA. Tappe fondamentali previste Vaxcyte sta facendo avanzare lo sviluppo clinico dei suoi programmi PCV e di quelli in fase iniziale, con diverse tappe fondamentali previste, tra cui: Programma VAX-24 Adulti I dati topline di sicurezza, tollerabilità e immunogenicità dello studio di Fase 2 negli adulti di 65 anni e oltre sono previsti nel secondo trimestre del 2023.

I risultati finali con i dati di sicurezza a 6 mesi dei due studi di Fase 2 per adulti sono previsti nella prima metà del 2023. Dopo aver ricevuto i rapporti finali sulla sicurezza dei due studi di Fase 2 per adulti, le interazioni normative per informare il programma di Fase 3 sono previste nella seconda metà del 2023. I dati topline di sicurezza, tollerabilità e immunogenicità dello studio pivotale di Fase 3 di non inferiorità negli adulti sono attesi nel 2025.

Programma VAX-24 Pediatrico La presentazione della domanda di autorizzazione per un nuovo farmaco sperimentale (IND) per bambini e l'inizio dello studio di Fase 2 sono previsti entrambi nella prima metà del 2023. I dati topline di sicurezza, tollerabilità e immunogenicità dello studio di Fase 2 sui neonati, dopo la serie primaria di vaccinazioni a 3 dosi, sono attesi per il 2025. Il disegno dello studio comprenderà una serie di immunizzazione primaria composta da tre dosi, seguita da una successiva dose di richiamo.

Programma VAX-31 (ex VAX-XP) per adulti La presentazione della domanda IND per VAX-31 è prevista per la seconda metà del 2023. I dati topline di sicurezza, tollerabilità e immunogenicità di uno studio di Fase 1/2 su adulti di età pari o superiore a 18 anni sono attesi nel 2024. VAX-A1 Vaxcyte continua a portare avanti lo sviluppo di VAX-A1, un nuovo vaccino coniugato progettato per prevenire le infezioni causate dai batteri Strep di Gruppo A, e ulteriori informazioni sulla tempistica prevista per la presentazione di una domanda IND saranno fornite man mano che il programma progredisce.

VAX-PG Vaxcyte ha nominato un candidato vaccino finale per VAX-PG, il suo nuovo vaccino terapeutico progettato per trattare la malattia parodontale, nel quarto trimestre del 2022 e continua a portare avanti il programma.