Veloxis Pharmaceuticals ha annunciato il dosaggio del primo paziente da parte del suo partner, Xenikos, in uno studio clinico pivotale globale di Fase 3 [NCT04934670], progettato per valutare T-Guard(R) rispetto a ruxolitinib per il trattamento di pazienti con malattia acuta del trapianto di grado III o IV refrattaria agli steroidi (SR-aGVHD) dopo un trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche (allo-HSCT). T-Guard è attualmente in fase di sviluppo da parte di Xenikos B.V., un'azienda biotecnologica privata che sviluppa immunoterapie innovative per il trattamento di pazienti con gravi malattie immunitarie e rigetto post-trapianto. Nel settembre 2021, Xenikos si è assicurata 40 milioni di euro di debito convertibile, composto da due tranche uguali di 20 milioni di euro, guidate da Veloxis Pharmaceuticals con la partecipazione degli investitori esistenti, Medicxi, RA Capital Management, Oost NL e Sanquinnovate.

In relazione al finanziamento, Veloxis ha ottenuto due opzioni call sequenziali per acquisire l'azienda. Xenikos ha raggiunto un accordo con la Food and Drug Administration (FDA) statunitense, l'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) e l'Agenzia Regolatoria per i Medicinali e i Prodotti Sanitari (MHRA) sul disegno di questo studio globale, pivotale, randomizzato di Fase 3, che prevede l'arruolamento di 246 pazienti ed è stato progettato per verificare la superiorità di T-Guard rispetto a ruxolitinib per il trattamento della SR-aGVHD di Grado III o IV. Lo studio sarà condotto in 75 centri di trapianto negli Stati Uniti e in Europa e sarà eseguito in collaborazione con il Blood and Marrow Transplant Clinical Trials Network (BMT CTN).

I pazienti saranno randomizzati 1:1 per ricevere T-Guard o ruxolitinib. I partecipanti al braccio T-Guard riceveranno un ciclo di trattamento di una settimana con T-Guard come infusione di quattro ore a giorni alterni. Ogni dose consiste in 4 mg/m(2) di superficie corporea (BSA).

I partecipanti al braccio ruxolitinib riceveranno 10 mg di ruxolitinib due volte al giorno per un minimo di 56 giorni. L'endpoint primario dello studio è il tasso di risposta completa (CR) al Giorno 28, che è un importante surrogato della sopravvivenza a lungo termine nei pazienti con SR-aGVHD. Gli obiettivi secondari chiave includono la sopravvivenza globale ai Giorni 60, 90, 180 e 365, la durata della risposta completa (CR), il tempo alla CR, il tasso di risposta globale ai Giorni 14, 28 e 56, la sopravvivenza libera da GVHD, l'incidenza di infezioni e la sicurezza.