Viridian Therapeutics, Inc. ha annunciato che il primo paziente è stato arruolato nello studio di Fase 3 THRIVE, che valuta l'efficacia e la sicurezza dell'agente sperimentale VRDN-001 nei pazienti con malattia oculare della tiroide (TED) attiva. Lo studio globale THRIVE di Fase 3 sarà condotto in circa 50 centri in Nord America e in Europa. Lo studio THRIVE di Fase 3 è uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, che arruolerà circa 120 pazienti con TED attiva. I partecipanti allo studio saranno randomizzati 1:1:1 in tre bracci: VRDN-001 10 milligrammi per chilogrammo somministrato una volta ogni tre settimane per otto cicli, un ciclo accelerato di VRDN-001 10 milligrammi per chilogrammo somministrato una volta ogni tre settimane per cinque cicli e un braccio placebo. L'endpoint primario di efficacia per THRIVE è il tasso di risposta alla proptosi (rigonfiamento dell'occhio), definito come la percentuale di pazienti che ottengono una riduzione della proptosi di almeno 2 millimetri rispetto al basale, alla settimana 24. Gli endpoint secondari includono il tasso di risposta globale, la variazione della proptosi misurata con l'esoftalmometro e la risonanza magnetica (MRI), la variazione del punteggio di attività clinica e il tasso di risoluzione della diplopia. Dopo la 24esima settimana, i partecipanti alla sperimentazione possono passare a uno studio di estensione in aperto, seguito da uno studio di registro a più lungo termine. L'Azienda sta inoltre pianificando un secondo studio globale di Fase 3 su pazienti con TED cronica, denominato THRIVE-2. Gli studi di Fase 3 THRIVE e THRIVE-2 sosterranno la registrazione da parte delle autorità sanitarie globali per l'approvazione alla commercializzazione sia nella TED attiva che in quella cronica.
VRDN-001 è una terapia sperimentale non approvata per alcun uso in nessun Paese.