Viridian Therapeutics annuncia l'arruolamento del primo paziente nello studio di fase 3 Thrive nei pazienti con malattia oculare della tiroide.
21 dicembre 2022 alle 13:00
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Viridian Therapeutics, Inc. ha annunciato che il primo paziente è stato arruolato nello studio di Fase 3 THRIVE, che valuta l'efficacia e la sicurezza dell'agente sperimentale VRDN-001 nei pazienti con malattia oculare della tiroide (TED) attiva. Lo studio globale THRIVE di Fase 3 sarà condotto in circa 50 centri in Nord America e in Europa. Lo studio THRIVE di Fase 3 è uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, che arruolerà circa 120 pazienti con TED attiva. I partecipanti allo studio saranno randomizzati 1:1:1 in tre bracci: VRDN-001 10 milligrammi per chilogrammo somministrato una volta ogni tre settimane per otto cicli, un ciclo accelerato di VRDN-001 10 milligrammi per chilogrammo somministrato una volta ogni tre settimane per cinque cicli e un braccio placebo. L'endpoint primario di efficacia per THRIVE è il tasso di risposta alla proptosi (rigonfiamento dell'occhio), definito come la percentuale di pazienti che ottengono una riduzione della proptosi di almeno 2 millimetri rispetto al basale, alla settimana 24. Gli endpoint secondari includono il tasso di risposta globale, la variazione della proptosi misurata con l'esoftalmometro e la risonanza magnetica (MRI), la variazione del punteggio di attività clinica e il tasso di risoluzione della diplopia. Dopo la 24esima settimana, i partecipanti alla sperimentazione possono passare a uno studio di estensione in aperto, seguito da uno studio di registro a più lungo termine. L'Azienda sta inoltre pianificando un secondo studio globale di Fase 3 su pazienti con TED cronica, denominato THRIVE-2. Gli studi di Fase 3 THRIVE e THRIVE-2 sosterranno la registrazione da parte delle autorità sanitarie globali per l'approvazione alla commercializzazione sia nella TED attiva che in quella cronica. VRDN-001 è una terapia sperimentale non approvata per alcun uso in nessun Paese.
Viridian Therapeutics, Inc. è un'azienda biofarmaceutica focalizzata sulla progettazione e sullo sviluppo di potenziali farmaci per i pazienti affetti da malattie gravi e rare. L'Azienda sta portando avanti diversi candidati nella clinica per il trattamento dei pazienti con la malattia oculare della tiroide (TED). L'Azienda sta conducendo due studi clinici globali di Fase 3 (THRIVE e THRIVE-2) per valutare la sicurezza e l'efficacia di VRDN-001 nei pazienti con TED attiva e cronica. L'azienda si concentra sull'avanzamento di VRDN-001 come potenziale terapia endovenosa, seguito da VRDN-003 come potenziale terapia sottocutanea per il trattamento della TED. Il suo programma avanzato, VRDN-001, è un anticorpo monoclonale umanizzato differenziato che ha come bersaglio l'IGF-1R, somministrato per via endovenosa per il trattamento della TED. Oltre al suo portafoglio TED, l'Azienda sta portando avanti un nuovo portafoglio di inibitori del recettore Fc neonatale (FcRn), tra cui VRDN-006 e VRDN-008, che ha il potenziale per essere sviluppato in molteplici malattie autoimmuni.
Viridian Therapeutics annuncia l'arruolamento del primo paziente nello studio di fase 3 ‘Thrive’ nei pazienti con malattia oculare della tiroide.