X4 Pharmaceuticals, Inc. ha annunciato la presentazione di ulteriori dati preliminari del suo studio clinico di Fase 2 in corso, che valuta la sicurezza e l'efficacia di mavorixafor orale una volta al giorno, con o senza trattamento concomitante con fattore stimolante le colonie di granulociti (G-CSF) iniettabile, in persone con diagnosi di neutropenia idiopatica, ciclica o congenita. Julia T. Warren, M.D., Ph.D., sperimentatrice dello studio ed ematologa presso la Divisione di Ematologia del Children's Hospital di Philadelphia, presenterà il poster #P1160, il 09 dicembre 2023, al meeting annuale della Società Annuale di Ematologia (ASH). Il poster evidenzia i casi di studio dei primi tre partecipanti che hanno completato lo studio di Fase 2 di 6 mesi, tutti entrati nello studio con la terapia con G-CSF.

Complessivamente: Mavorixafor è stato generalmente ben tollerato quando è stato usato in combinazione con G-CSF, senza che siano stati segnalati eventi avversi gravi; mentre sono state segnalate 4 infezioni nei primi due mesi dello studio, non sono state segnalate infezioni nei successivi 4 mesi dello studio, nonostante la riduzione del dosaggio di G-CSF in due dei tre partecipanti; I dati continuano a sostenere il potenziale di mavorixafor di aumentare la conta assoluta dei neutrofili (ANC) e di consentire la riduzione del dosaggio di G-CSF nei pazienti con neutropenia cronica; i dati hanno informato il disegno del previsto studio clinico pivotale globale di Fase 3 di mavorixafor in alcuni disturbi neutropenici cronici, nonché la selezione di ANC e infezione come endpoint primari; l'inizio dello studio è previsto per la prima metà del 2024. Il poster ha anche evidenziato i risultati di un recente sondaggio qualitativo sulla voce dei pazienti affetti da neutropenia cronica, che ha confermato una precedente ricerca di mercato che mostra il forte interesse degli intervistati a ridurre il dosaggio di G-CSF e/o a ridurre la frequenza delle iniezioni con l'aggiunta di un farmaco orale come mavorixafor.