Zealand Pharma A/S ha annunciato che i risultati clinici della sperimentazione di Fase 3 in due parti del dasiglucagone per il trattamento dell'iperinsulinismo congenito (CHI) nei neonati e nei bambini fino a 12 mesi di età sono stati presentati al 60° meeting annuale della Società Europea di Endocrinologia Pediatrica (ESPE), tenutosi a Roma dal 15 al 17 settembre 2022. I risultati principali della Parte 1 dello studio sono stati precedentemente annunciati nel maggio 2022 (Annuncio aziendale n. 22 /2022). Gli abstract delle presentazioni orali sono disponibili su eurospe.org e i dati sono riassunti come segue: Titolo: Il Dasiglucagone riduce significativamente la necessità di glucosio per via endovenosa nei bambini con iperinsulinismo congenito di età compresa tra 7 giorni e 12 mesi Autori: Diva D. De Leon, Indraneel Banerjee, David M. Kendall, Sune Birch, Eva Bøge, Jelena Ivkovic & Paul S. Thornton Punti salienti della presentazione: Nella Parte 1 dello studio di Fase 3, il dasiglucagone ha ridotto in modo significativo il fabbisogno di glucosio endovenoso (IV) per mantenere la glicemia nei neonati e nei lattanti con CHI e ha ridotto il fabbisogno di glucosio a livelli che potenzialmente consentono di interrompere il supporto di glucosio IV. -- Dasiglucacagon ha ridotto significativamente la velocità media di infusione del glucosio per via endovenosa (GIR) nelle ultime 12 ore del periodo di trattamento di 48 ore del 55% rispetto al placebo (4,3 mg/kg/min per dasiglucagone e 9,4 mg/kg/min per il placebo, con una differenza di trattamento di 5,2 mg/kg/min; p=0,0037). Il dasiglucagone ha anche ridotto la GIR nell'intero periodo di trattamento di 48 ore di 3,5 mg/kg/min rispetto al placebo (p=0,0107). -- Il trattamento con dasiglucagone ha comportato una riduzione di 31 g/giorno dell'assunzione totale di carboidrati (per via endovenosa e gastrica) rispetto al placebo (107 g/giorno per dasiglucagone vs 138 g/giorno per placebo; p = 0,024), una riduzione del 22% delle calorie da carboidrati. -- Dasiglucagone è stato osservato come ben tollerato nella Parte 1 dello studio, con reazioni cutanee e disturbi gastrointestinali come eventi avversi più frequentemente riportati (non sono stati riportati eventi avversi gravi). itle: Il trattamento con Dasasiglucagone per 21 giorni nei neonati con iperinsunismo congenito determina una stabilità glicemica e riduce la necessità di glucosio per via endovenosa Autori: Indraneel Banerjee, Diva D. De Leon, David M. Kendall, Sune Birch, Eva Bøge, Jelena Ivkovic & Paul S. Thornton Punti salienti della presentazione: Nella Parte 2 in aperto di 21 giorni dello studio di Fase 3, l'infusione sottocutanea continua di dasiglucagone nei neonati con CHI ha ridotto il fabbisogno di glucosio per via endovenosa, il tempo di ipoglicemia e ha permesso l'interruzione del glucosio per via endovenosa nella maggior parte dei neonati, ovviando alla necessità di una pancreatectomia subtotale per la stabilità glicemica. Dasigcacagon ha permesso la riduzione e l'interruzione periodica o permanente dell'infusione di glucosio per via endovenosa in 10 su 12 neonati. -- Sette neonati, che non hanno richiesto la pancreatectomia, sono stati completamente svezzati
dal glucosio per via endovenosa al termine dello studio. -- Durante il trattamento di 21 giorni con dasiglucagone, le misure di monitoraggio continuo del glucosio (CGM) dell'ipoglicemia sono diminuite con un tempo mediano < 70 mg/dL ridotto dal 7,0% al 5,2% e < 54 mg/dL ridotto dall'1,9% allo 0,88%. Non c'è stato alcun aumento dell'iperglicemia. -- Il profilo di sicurezza del dasiglucagone nella Parte 2 è stato coerente con la Parte 1, con nessun evento avverso che ha richiesto l'interruzione del trattamento e nessun evento avverso grave riportato.