Emmaus Life Sciences ha annunciato oggi che il Comitato pediatrico (Paediatric Committee, PDCO) dell’ agenzia europea preposta al controllo dei farmaci (European Medicines Agency, EMA) ha accettato il suo piano di sperimentazione pediatrica (Pediatric Investigation Plan, PIP) per il trattamento dell'anemia falciforme. Tale decisione permette a Emmaus di depositare ora una domanda di autorizzazione alla commercializzazione (Marketing Authorization Application, MAA).

“L'approvazione del nostro PIP rappresenta un progresso significativo ai fini del lancio di questa terapia nell'Unione Europea (UE)” ha affermato il Dottor Yutaka Niihara, MPH, Direttore generale e Presidente del Consiglio di amministrazione di Emmaus Life Sciences, “Siamo lieti di poter depositare la nostra MAA in un futuro prossimo e speriamo di poter offrire ai pazienti affetti da anemia falciforme nell'UE una nuova opzione terapeutica al completamento dell'iter normativo.”

L'EMA impone alle società che desiderano registrare nuovi medicinali di concordare insieme al PDCO un PIP delineante un programma di sviluppo clinico per lo studio del prodotto sperimentale nella popolazione pediatrica. Una società deve essere in possesso di un PIP approvato per poter depositare una MAA per un nuovo farmaco nell'UE.

In data 7 luglio 2017 l'ente statunitense preposto al controllo dei farmaci e degli alimenti (Food and Drug Administration, FDA) ha approvato Endari™ (L-glutammina sotto forma di polvere per via orale), per l'uso negli Stati Uniti.

Emmaus ha ottenuto sia la designazione di farmaco orfano negli Stati Uniti sia la designazione di prodotto medicinale orfano nell'UE.

Informazioni sull'anemia falciforme

L'anemia falciforme è una malattia ematologica ereditaria caratterizzata dalla produzione di una forma alterata di emoglobina che si polimerizza ed acquista una consistenza fibrosa con conseguente cambiamento della forma dei globuli rossi che diventano rigidi assumendo la peculiare forma a falce anziché apparire tondi e malleabili. I pazienti affetti da anemia falciforme accusano delle crisi debilitanti che si verificano allorché i globuli rossi rigidi, vischiosi e inflessibili occludono i vasi sanguigni. Le crisi associate all'anemia falciforme sono estremamente dolorose a causa dell'apporto insufficiente di ossigeno ai tessuti, ove tale fenomeno prende il nome di ischemia tissutale, e dell'infiammazione. Questi episodi possono condurre a una serie di esiti avversi, come la sindrome toracica acuta, che rendono necessario il ricovero ospedaliero. L'anemia falciforme è una malattia orfana che affligge approssimativamente 100.000 pazienti negli Stati Uniti e milioni di persone a livello mondiale, ove le esigenze mediche insoddisfatte sono considerevoli.

Informazioni su Endari™

Indicazione d’uso

Endari è indicato per l'uso ai fini della riduzione delle complicazioni acute associate all'anemia falciforme in pazienti adulti e pediatrici di età pari o superiore ai 5 anni.

Informazioni importanti sulla sicurezza

Le reazioni avverse più comuni (incidenza >10%) negli studi clinici erano: stipsi, nausea, cefalea, dolore addominale, tosse, dolore agli arti, dolore dorsale e dolore al torace.

Le reazioni avverse che hanno resa necessaria l'interruzione del trattamento comprendono 1 caso ciascuno di ipersplenia, dolore addominale, dispepsia, sensazione di bruciore e vampate vasomotorie.

La sicurezza e l'efficacia di Endari nei pazienti pediatrici con anemia falciforme di età inferiore ai 5 anni non sono state stabilite.

Per ulteriori informazioni si prega di consultare le Informazioni esaustive sulla prescrizione di Endari all'indirizzo www.ENDARIrx.com/Repository/Prescribing%20information.pdf

Informazioni su Emmaus Life Sciences

Emmaus Life Sciences, Inc. è impegnata nella scoperta, nello sviluppo e nella commercializzazione di terapie e trattamenti innovativi per malattie rare. Le attività di ricerca della società sull'anemia falciforme sono state avviate dal Dottor Yutaka Niihara, MPH, Direttore generale e Presidente del Consiglio di amministrazione di Emmaus, presso l'Istituto di ricerca biomedica di Los Angeles del Centro medico di Harbor-UCLA. Per maggiori informazioni visitare www.emmauslifesciences.com.

Dichiarazioni rilasciate a titolo di previsione

Il presente comunicato stampa contiene delle dichiarazioni di previsione secondo il significato attribuito a tale espressione dalla legge statunitense Private Securities Litigation Reform Act del 1995 concernenti la ricerca, lo sviluppo e la potenziale commercializzazione di prodotti farmaceutici. Tali dichiarazioni di previsione sono basate sulle aspettative correnti e comportano rischi ed incertezze intrinseci, compresi fattori che potrebbero causare ritardi, deviazioni e cambiamenti, in considerazione dei quali i risultati e gli esiti effettivi potrebbero discostarsi in maniera sostanziale da tali aspettative. Ulteriori rischi e incertezze sono descritti nelle relazioni depositate da Emmaus Life Sciences, Inc. presso l'ente statunitense Securities and Exchange Commission, tra cui la relazione annuale della società contenuta nel Modulo 10-K e le relazioni trimestrali contenute nel Modulo 10-Q. Le informazioni quivi fornite da Emmaus sono valide alla data del presente comunicato stampa ed essa non si assume alcun obbligo rispetto all'aggiornamento di una qualsiasi dichiarazione di previsione alla luce della disponibilità di nuove informazioni, del verificarsi di eventi futuri o per qualsiasi altro motivo.

Il testo originale del presente annuncio, redatto nella lingua di partenza, è la versione ufficiale che fa fede. Le traduzioni sono offerte unicamente per comodità del lettore e devono rinviare al testo in lingua originale, che è l'unico giuridicamente valido.