60 Degrees Pharmaceuticals, Inc. ha annunciato l'approvazione di uno studio clinico di Fase IIA sanzionato dall'Investigational Review Board (IRB). Lo studio mira a studiare l'efficacia e la sicurezza del regime ARAKODA®? di tafenochina in combinazione con i farmaci standard per il trattamento di pazienti ospedalizzati affetti da babesiosi a basso rischio di ricaduta. Inoltre, la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha riprogrammato l'incontro di Tipo C del 15 gennaio, precedentemente annunciato dalla Società, al 17 gennaio 2024, a causa di una festività federale. L'ordine del giorno e tutto il materiale presentato da SXTP alla FDA a sostegno dell'incontro di Tipo C rimangono invariati. La babesiosi è una malattia potenzialmente pericolosa per la vita, trasmessa dalle zecche e in costante aumento negli Stati Uniti. La sicurezza del regime approvato di tafenochine per la profilassi della malaria è stata valutata in cinque distinti studi randomizzati, in doppio cieco, con comparatore attivo o controllati con placebo, per una durata fino a sei mesi. La tafenochina non si è dimostrata efficace per il trattamento o la prevenzione della babesiosi e non è approvata dalla FDA per tale indicazione. Lo studio di Fase IIA, intitolato "Double-blind Placebo-controlled Study to Assess the Safety and Efficacy of Oral Tafenoquine plus Standard of Care versus Placebo plus Standard of Care in Patients Hospitalized for Babesiosis" (Studio in doppio cieco controllato con placebo per valutare la sicurezza e l'efficacia della tafenochina orale più standard di cura rispetto al placebo più standard di cura nei pazienti ricoverati per la babesiosi), si prevede di arruolare almeno 24 pazienti negli Stati Uniti, a partire dal secondo trimestre del 2024. L'endpoint primario dello studio sarà il tempo di guarigione molecolare, determinato da un test degli acidi nucleici (NAT) approvato dalla FDA. Lo studio sarà condotto in tre ospedali del nord-est degli Stati Uniti. Uso in popolazioni specifiche: Consigliare alle donne di non allattare un neonato con deficit di G6PD o un neonato con stato G6PD sconosciuto durante il trattamento e per 3 mesi dopo l'ultima dose di ARAKODA. La sicurezza del regime approvato di tafenoquina per la profilassi della malaria è stata valutata in cinque distinti studi
studi randomizzati, in doppio cieco, con comparatore attivo o controllati con placebo, della durata massima di sei mesi. Lo studio di Fase IIA, intitolato "Double-blind Placebo-controlled Study to Assess the Safety and Efficacy of Oral Tafenoquine" (Studio in doppio cieco controllato con placebo per valutare la sicurezza e l'efficacia della Tafenochina orale)
Tafenochina orale più Standard of Care rispetto a Placebo più Standard of Care in pazienti ricoverati per Babesiosi?
si prevede di arruolare almeno 24 pazienti negli Stati Uniti, a partire dal secondo trimestre del 2024. L'endpoint primario dello studio
studio sarà il tempo di guarigione molecolare, determinato da un test dell'acido nucleico (NAT) approvato dalla FDA. Lo studio sarà condotto in tre ospedali del nord-est degli Stati Uniti. L'efficacia e la sicurezza delle 8-amminochinoline, una classe di farmaci che comprende la tafenochina e la primaquina, per la prevenzione e il trattamento della malaria sono ben consolidate. La comparsa di diversi casi di studio sull'uso della tafenochina per la babesiosi nella letteratura suggerisce che il farmaco viene utilizzato a questo scopo nella pratica medica negli Stati Uniti. Si stima che ogni anno negli Stati Uniti si verifichino 47.000 casi di babesiosi (cioè infezioni causate da parassiti dei globuli rossi simili alla malaria, trasmessi dal morso di una zecca di cervo) e il tasso di incidenza è in costante aumento. Si stima che il 10% dei pazienti affetti da malattia di Lyme sia coinfettato con la babesiosi. Il tasso di mortalità dei pazienti affetti da babesiosi che presentano complicazioni cardiache si avvicina al 10%. La babesiosi si diffonde attraverso il morso di una zecca nera infetta, Ixodes scapularis. Può anche essere diffusa tramite trasfusione di sangue contaminato. Chiunque può contrarre la babesiosi, ma può essere più grave negli anziani, nelle persone che hanno subito l'asportazione della milza e nelle persone che hanno un sistema immunitario indebolito (ad esempio, chi ha il cancro, l'HIV/AIDS o un trapianto). La maggior parte dei casi si verifica nelle zone costiere del Nord-Est e del Midwest superiore, in particolare in alcune parti del New England, dello Stato di New York, del New Jersey, del Wisconsin, del Minnesota e in alcuni Paesi europei. Nel Nord-Est, la babesiosi si verifica sia nelle aree interne che in quelle costiere, comprese le isole al largo come Nantucket e Martha's Vineyard, che si trovano al largo del Massachusetts, così come a Long Island e nella Valle dell'Hudson nello Stato di New York. I ricoveri ospedalieri a causa della babesiosi sono solitamente stagionali e si verificano da giugno ad agosto. Le complicazioni cliniche includono anemia grave, insufficienza renale, insufficienza cardiorespiratoria e morte. La babesiosi è stata designata come malattia soggetta a notifica a livello nazionale negli Stati Uniti nel 2011, il che significa che gli Stati in cui è stata segnalata sono stati incaricati di notificare volontariamente i casi ai Centri per il Controllo e la Prevenzione delle Malattie (CDC). Al 2015, la babesiosi era segnalabile in 33 Stati. La tafenochina è stata scoperta dall'Istituto di Ricerca dell'Esercito Walter Reed e lo studio attuale è stato finanziato dalla United States Army Medical & Materiel Development Activity.La tafenochina è stata approvata per la profilassi della malaria nel 2018 negli Stati Uniti come ARAKODA® e in Australia come KODATEF®. Entrambi sono stati lanciati commercialmente nel 2019 e sono attualmente distribuiti attraverso reti di grossisti farmaceutici in ogni rispettivo Paese. Sono disponibili nelle farmacie al dettaglio come farmaci per la prevenzione della malaria con obbligo di prescrizione.