60 Degrees Pharmaceuticals, Inc. ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha fornito commenti sul protocollo di una sperimentazione clinica pianificata che studierà l'uso della tafenochina nel trattamento della babesiosi. La babesiosi, una malattia potenzialmente pericolosa per la vita dei pazienti immunosoppressi, è una malattia trasmessa dalle zecche che sta emergendo costantemente negli Stati Uniti. La FDA ha formulato alcune domande e raccomandazioni che saranno affrontate.

I commenti non richiedono che l'Azienda modifichi in modo sostanziale il disegno/protocollo della sperimentazione. L'Azienda sta continuando le azioni preparatorie per facilitare l'inizio dell'arruolamento dei pazienti nel corso del 2024. L'Azienda ha condotto un incontro normativo di Tipo C con la FDA il 17 gennaio 2024, durante il quale è stata discussa una sinossi della versione attuale del protocollo dello studio con tafenochina per la babesiosi.

Nel febbraio 2024, l'Azienda ha presentato all'FDA un protocollo completo nell'ambito della sua domanda di sperimentazione sulla malaria (?IND?), incorporando il feedback dell'FDA dall'incontro del 17 gennaio 2024. Poiché il protocollo è stato presentato nell'ambito di una domanda IND esistente (e non di una nuova), secondo il parere dell'FDA, non è stato richiesto alcun tempo di risposta formale da parte dell'FDA. Tuttavia, nel marzo 2024, l'FDA ha informato la Società che i commenti sul protocollo sarebbero stati forniti entro il 30 aprile 2024.

La FDA ha fornito questo feedback il 26 aprile 2024. Questo studio è un trial randomizzato in doppio cieco controllato con placebo, che si prevede arruolerà almeno 24 pazienti negli Stati Uniti nel 2024. I due principali endpoint dello studio saranno il tempo di risoluzione clinica sostenuta dei sintomi della babesiosi e la cura molecolare, determinata da un test dell'acido nucleico approvato dalla FDA.

Lo studio sarà condotto in tre ospedali del nord-est degli Stati Uniti. L'efficacia e la sicurezza delle 8-amminochinoline, una classe di farmaci che comprende la tafenochina e la primaquina, per la prevenzione e il trattamento della malaria sono ben consolidate. La comparsa di diversi casi di studio sull'uso della tafenochina per la babesiosi nella letteratura suggerisce che il farmaco viene utilizzato a questo scopo nella pratica medica negli Stati Uniti. La tafenochina è stata approvata per la profilassi della malaria nel 2018 negli Stati Uniti come ARAKODA® e in Australia come KODATEF®.

Entrambi sono stati lanciati commercialmente nel 2019 e sono attualmente distribuiti attraverso reti di grossisti farmaceutici in ciascun Paese. Sono disponibili nelle farmacie al dettaglio come farmaci per la prevenzione della malaria con obbligo di prescrizione. Secondo i Centri per il Controllo e la Prevenzione delle Malattie, la lunga emivita terminale della tafenochina, pari a circa 16 giorni, può offrire potenziali vantaggi nel dosaggio meno frequente per la profilassi della malaria.

ARAKODA® non è adatto a tutti e i pazienti e i medici prescrittori devono esaminare le Informazioni importanti sulla sicurezza riportate di seguito. Ai soggetti a rischio di contrarre la malaria vengono prescritte 2 compresse da 100 mg una volta al giorno per tre giorni (fase di carico) prima del viaggio in un'area del mondo in cui la malaria è endemica, 2 compresse da 100 mg alla settimana per un massimo di sei mesi durante il viaggio, quindi 2 compresse da 100 mg nella settimana successiva al viaggio. Avvertenze e precauzioni Anemia emolitica: Il test G6PD deve essere eseguito prima di prescrivere ARAKODA® a causa del rischio di anemia emolitica.

Monitorare i pazienti alla ricerca di segni o sintomi di emolisi. Deficit di G6PD in gravidanza o allattamento: ARAKODA® può causare danni al feto se somministrato a una donna incinta con un feto con deficit di G6PD. ARAKODA® non è raccomandato durante la gravidanza.

Un neonato con deficit di G6PD può essere a rischio di anemia emolitica a causa dell'esposizione ad ARAKODA® attraverso il latte materno. Controllare lo stato G6PD del bambino prima di iniziare l'allattamento al seno. Metaemoglobinemia: Sono stati osservati aumenti asintomatici della metemoglobina nel sangue.

Avviare una terapia appropriata se si verificano segni o sintomi di metemoglobinemia. Effetti psichiatrici: Sono state osservate reazioni avverse psicotiche gravi in pazienti con una storia di psicosi o schizofrenia, a dosi diverse da quella approvata. Se si verificano sintomi psicotici (allucinazioni, deliri o pensiero o comportamento gravemente disorganizzato), considerare l'interruzione della terapia con ARAKODA® e la valutazione da parte di un professionista della salute mentale il prima possibile.

Reazioni di ipersensibilità: Sono state osservate gravi reazioni di ipersensibilità con la somministrazione di ARAKODA®. Se si verificano reazioni di ipersensibilità, istituire una terapia appropriata. Reazioni avverse ritardate: A causa della lunga emivita di ARAKODA® (circa 16 giorni), gli effetti psichiatrici, l'anemia emolitica, la metemoglobinemia e le reazioni di ipersensibilità possono essere ritardati nella comparsa e/o nella durata.

Reazioni avverse: Le reazioni avverse più comuni (incidenza maggiore o uguale all'1%) sono state: cefalea, vertigini, mal di schiena, diarrea, nausea, vomito, aumento dell'alanina aminotransferasi, cinetosi, insonnia, depressione, sogni anormali e ansia. Interazioni farmacologicheEvitare la co-somministrazione con farmaci che sono substrati del trasportatore di cationi organici-2 (OCT2) o dei trasportatori multidrug e di estrusione di tossine. Uso in popolazioni specifiche:Allattamento: Consigliare alle donne di non allattare un neonato con deficit di G6PD o un neonato con stato G6PD sconosciuto durante il trattamento e per 3 mesi dopo l'ultima dose di ARAKODA.