Abeona Therapeutics Inc. ha annunciato la presentazione orale di ulteriori dati dello studio pivotale di Fase 3 VIITALo, che valuta il suo farmaco sperimentale EB-101 per l'epidermolisi bollosa distrofica recessiva (RDEB). La presentazione dei dati è avvenuta in precedenza, l'11 maggio 2023, durante il meeting inaugurale dell'International Societies for Investigative Dermatology (ISID) a Tokyo, in Giappone. Le persone con RDEB hanno un difetto nel gene COL7A1, che le rende incapaci di produrre collagene di tipo VII funzionante, necessario per ancorare gli strati dermici ed epidermici della pelle.

Attualmente non esiste un trattamento approvato per la RDEB. EB-101 è una terapia cellulare autologa, ingegnerizzata, attualmente in fase di sviluppo per il trattamento dell'epidersolisi bollosa distrofica recessiva (R DEB), una rara malattia del tessuto connettivo senza una terapia approvata. Lo studio cardine di Fase 3 VIitalo è uno studio clinico randomizzato che ha valutato l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità di EB-101 in 43 coppie di ferite croniche di grandi dimensioni in 11 soggetti con RDEB.

Il trattamento con EB-101 prevede l'utilizzo del trasferimento genico per trasportare il gene funzionale COL7A1 nelle cellule cutanee del paziente (cheratinociti e le sue proteine) e il trapianto di queste cellule nel paziente. EB-101 viene studiato per la sua capacità di consentire la normale espressione del collagene di tipo VII e di facilitare la guarigione delle ferite. A EB-101 è stata concessa la designazione di Terapia Avanzata di Medicina Rigenerativa, di Terapia di Scoperta, di Farmaco Orfano e di Malattia Rara Pediatrica dalla FDA degli Stati Uniti.

Abeona produce EB-101 per lo studio VIITAL presso il suo stabilimento di produzione di terapia genica e cellulare completamente integrato a Cleveland, Ohio. EB-101 è un prodotto sperimentale non ancora approvato dalla FDA.