Adverum Biotechnologies, Inc. ha annunciato i primi dati sull'espressione proteica di aflibercept della sperimentazione di Fase 2 LUNA in corso, che valuta l'ixoberogene soroparvovec (Ixo-vec) per il trattamento della degenerazione maculare senile umida (AMD umida). I nuovi dati annunciati includono i livelli di proteina di aflibercept per entrambe le dosi di 2E11 e 6E10 vg/occhio, suggerendo che entrambe le dosi rientrano nell'intervallo terapeuticamente attivo. A differenza dell'attuale standard di cura, che richiede molteplici iniezioni di bolo nell'occhio ogni anno per mantenere livelli sufficienti di aflibercept, la terapia genica ha il potenziale di ridurre drasticamente l'onere del trattamento per tutta la vita del paziente, fornendo livelli terapeutici durevoli di anti-VEGF.

I livelli di aflibercept nelle dosi 2E 11 e 6E10 sono nell'intervallo osservato nello studio OPTIC e nell'intervallo osservato nei dati sui primati non umani presentati in precedenza. L'efficacia di Ixo-vec alla dose 2E11 in OPTIC rimane molto promettente. Ixo-vec utilizza il capside 7m8 sviluppato attraverso l'evoluzione diretta per migliorare la trasduzione retinica e per somministrare la terapia dove è più necessaria.

Questi risultati dello studio LUNA potrebbero essere clinicamente significativi, in quanto i livelli di aflibercept misurati in questo studio sono paragonabili ai livelli sostenuti di aflibercept osservati nei pazienti trattati nello studio OPTIC. Ixo-vec i è un vettore AAV.7m8 che codifica aflibercept e che è stato progettato attraverso un'evoluzione diretta per attraversare la membrana limitante interna, consentendo la somministrazione in clinica di IVT e una maggiore trasduzione retinica. A differenza di altre terapie geniche oftalmiche che richiedono un intervento chirurgico per somministrare la terapia genica sotto la retina (approccio sottoretinico), Ixo-vec è stato progettato per essere somministrato come un'unica iniezione IVT nell'ufficio del medico, per offrire un'efficacia a lungo termine, per ridurre l'onere delle frequenti iniezioni di fattore di crescita endoteliale vascolare (VEGF), per ottimizzare la compliance del paziente e per migliorare i risultati visivi dei pazienti con AMD umida.

Riconoscendo la necessità di nuove opzioni terapeutiche per l'AMD umida, la Food and Drug Administration statunitense ha concesso la designazione Fast Track per Ixo-vec per il trattamento dell'AMD umida. Ixo-vec ha anche ricevuto la designazione PRIME dall'Agenzia Europea dei Medicinali e l'Innovation Passport dall'Agenzia Regolatoria per i Medicinali e i Prodotti Sanitari del Regno Unito per il trattamento dell'AMD umida.