AEON Biopharma, Inc. ha annunciato il completamento dell'arruolamento con la prima visita dell'ultimo paziente nello studio di Fase 2 di ABP-450 per il trattamento preventivo dell'emicrania cronica. L'Azienda prevede di annunciare i dati topline nel terzo trimestre del 2024. Per l'endpoint primario di efficacia, l'Azienda prevede ora di valutare la variazione dei giorni medi mensili di emicrania, o MMD, durante l'intero secondo ciclo di iniezioni (settimane 13-24) rispetto al periodo di riferimento di quattro settimane, rispetto al placebo.

Questa modifica del periodo di valutazione, che si ripercuoterà anche sugli endpoint secondari, si basa su discussioni precedenti con la Food and Drug Administration statunitense ("FDA") e sull'effetto osservato nella coorte di emicrania episodica della Fase 2. Gli altri endpoint dello studio rimangono essenzialmente invariati, e comprendono l'endpoint primario di sicurezza, che mostra l'incidenza di eventi avversi al trattamento ("TEAE"), rispetto al placebo, e le misure di esito secondario che includono la valutazione dei pazienti con una riduzione di almeno il 50% dei giorni di emicrania mensili e il numero di giorni di farmaci di soccorso al mese. L'unica altra modifica prevista agli endpoint dello studio è l'eliminazione, come endpoint secondario, della valutazione dei pazienti con una riduzione del 100% di MMD, in quanto si ritiene che questa misura non sia un indicatore significativo di efficacia.

La Società ha anche discusso con la FDA in merito all'adeguamento del periodo di studio di estensione in aperto (OLE) da 48 settimane a 24 settimane per coprire 2 cicli di trattamento invece degli attuali 4 cicli di trattamento. L'Azienda sta valutando questa modifica con la speranza che alcuni dei pazienti che sarebbero stati altrimenti arruolati nello studio OLE siano disponibili a partecipare allo studio di Fase 3 sull'emicrania previsto dall'Azienda. Ad oggi, sono stati arruolati 421 pazienti nello studio OLE nelle coorti di Fase 2 sull'emicrania episodica e cronica.

I pazienti partecipanti che hanno già ricevuto 2 o 3 cicli di trattamento nello studio saranno informati di questo aggiornamento e non riceveranno ulteriori cicli. Prossime tappe del programma sull'emicrania cronica - L'Azienda prevede di discutere il protocollo e il disegno dello studio di Fase 3 durante l'incontro di fine Fase 2 con la FDA, previsto per il primo trimestre del 2024. L'Azienda sta valutando diversi parametri per lo studio di Fase 3, che dovrebbero aumentare la potenza statistica e ridurre le risposte superiori al placebo osservate nei risultati principali dello studio di Fase 2 sull'emicrania episodica.