AEON Biopharma, Inc. ha annunciato un incontro produttivo di fine fase 2 (EOP2) con la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti, a seguito dei dati di fase 2 sull'emicrania episodica precedentemente rilasciati nell'ottobre 2023, che supportano l'avanzamento dell'iniezione di ABP-450 (prabotulinumtoxinA) nel programma pivotale di fase 3 proposto. Come parte del piano di sviluppo aggiornato, l'Azienda condurrà ora un'analisi intermedia dello studio di Fase 2 in corso su ABP-450 per il trattamento preventivo dell'emicrania cronica e prevede di pubblicare i dati nel secondo trimestre del 2024. Lo studio di Fase 2 in corso valuterà l'efficacia e la sicurezza di ABP-450 per la prevenzione dell'emicrania cronica negli adulti che soffrono di 15 o più giorni di mal di testa al mese e almeno 8 giorni di emicrania al mese.

Nel dicembre 2023, lo studio ha completato l'arruolamento di 492 pazienti in circa 50 siti negli Stati Uniti, in Canada e in Australia. I pazienti hanno almeno un anno di storia di emicrania (con o senza aura) secondo la definizione e i criteri diagnostici ICHD-3 (2018). I soggetti dello studio sono stati randomizzati in modo uniforme in un gruppo a basso dosaggio che ha ricevuto 150 unità di ABP-450, un gruppo ad alto dosaggio che ha ricevuto 195 unità di ABP-450 e un gruppo placebo.

Tutti i pazienti riceveranno due cicli di trattamento a distanza di 12 settimane l'uno dall'altro, utilizzando il paradigma di trattamento brevettato dall'Azienda (Brevetto USA n. 11.826.405), che prevede meno iniezioni rispetto all'attuale opzione di trattamento con tossina botulinica per l'emicrania. L'analisi intermedia includerà circa 100 pazienti affetti da emicrania cronica in ciascuno dei tre bracci che hanno completato i due cicli di trattamento di 12 settimane.

Alla riunione di fine Fase 2 (EOP2), l'FDA ha confermato l'endpoint primario per valutare la variazione dei giorni medi di emicrania mensile (MMD) durante l'intero secondo ciclo di iniezioni (settimane 13-24) rispetto al periodo di riferimento di 4 settimane, rispetto al placebo. La riunione dell'EOP2 ha anche confermato l'uso di questo stesso endpoint primario per l'analisi finale della coorte di emicrania cronica di Fase 2, nonché per gli studi di Fase 3 previsti per la prevenzione dell'emicrania episodica e cronica. Questo periodo di valutazione di 12 settimane (settimane 13-24) confluirà anche negli endpoint secondari e si è basato sul miglioramento dell'effetto osservato nello studio di Fase 2 sull'emicrania episodica.

Le misure chiave dell'esito secondario per il gruppo dell'emicrania cronica includeranno la percentuale di pazienti che ottengono una riduzione del =50% del MMD dal periodo basale di 4 settimane al periodo di trattamento dalle 13 alle 24 settimane, la percentuale di pazienti che ottengono una riduzione del =75% del MMD dal periodo basale di 4 settimane al periodo di trattamento dalle 13 alle 24 settimane, la variazione dei giorni di cefalea mensili medi (MHD) dal periodo basale di 4 settimane al periodo di trattamento dalle 13 alle 24 settimane e la variazione media complessiva dal basale del MHD durante lo studio.