Albireo Pharma, Inc. ha annunciato il completamento dell'arruolamento dei pazienti nello studio BOLD (Biliary atresia and the use of Odevixibat in treatment Liver Disease), uno studio pivotale di Fase 3, gold standard a livello globale, su Bylvay (odevixibat) in 205 pazienti con atresia biliare (BA) per 24 mesi. I risultati principali dovrebbero essere disponibili entro la fine del 2024, in linea con le indicazioni precedenti. Recenti discussioni con le autorità sanitarie confermano che uno studio di esito sarebbe necessario per ottenere l'approvazione o per soddisfare i requisiti di un deposito accelerato.

Albireo ha discusso con la FDA e l'EMA in merito al disegno dello studio BOLD di Fase 3; entrambi hanno recentemente indicato che un singolo studio positivo potrebbe essere sufficiente per l'approvazione. Lo studio BOLD è il primo e unico studio globale di Fase 3 di un inibitore del trasportatore degli acidi biliari ileali (IBAT) nell'atresia biliare, con 58 siti di sperimentazione clinica in 19 Paesi. BOLD è uno studio in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo che misura la sopravvivenza del fegato nativo con Bylvay nell'arco di 24 mesi nei bambini con atresia biliare.

Bylvay ha ricevuto la designazione di farmaco orfano per l'atresia biliare negli Stati Uniti e nell'Unione Europea. L'atresia biliare è una rara malattia del fegato in età pediatrica, ma è anche la più comune malattia colestatica del fegato in età pediatrica e la principale causa di trapianto di fegato in età pediatrica in tutte le patologie, con sintomi che si sviluppano in genere da due a otto settimane dopo la nascita. I dotti biliari danneggiati o assenti fanno sì che la bile e gli acidi biliari rimangano intrappolati nel fegato, provocando rapidamente la cirrosi e persino l'insufficienza epatica.

La malattia colpisce circa 45.000 persone in tutto il mondo ed è la principale causa di trapianto di fegato tra i bambini. Non esistono trattamenti farmacologici approvati per l'atresia biliare. Bylvay è un potente inibitore del trasporto ileale degli acidi biliari (IBATi), orale, da assumere una volta al giorno, non sistemico, con un assorbimento sistemico minimo e che agisce localmente nell'intestino tenue.

Bylvay è già approvato negli Stati Uniti per il trattamento del prurito in pazienti di età pari o superiore a 3 mesi in tutti i tipi di PFIC, e in Europa per il trattamento di tutti i tipi di PFIC in pazienti di età pari o superiore a 6 mesi. Inoltre, Bylvay ha raggiunto l'endpoint primario di miglioramento del prurito e l'endpoint secondario chiave di riduzione degli acidi biliari sierici in uno studio di Fase 3 ASSERT, annunciato di recente, in pazienti con sindrome di Alagille.