Il 15 febbraio 2024, Applied Therapeutics, Inc. ha annunciato risultati intermedi positivi a 12 mesi dello studio di Fase 3 INSPIRE in corso, in cui sono stati raggiunti gli endpoint primari e diversi endpoint secondari chiave. Lo studio INSPIRE è uno studio registrativo di Fase 3 in doppio cieco controllato con placebo, che valuta l'effetto di govorestat orale una volta al giorno (QD) (AT-007) in 56 pazienti di età compresa tra 16 e 55 anni con deficit SORD negli Stati Uniti e in Europa. Govorestat è un inibitore dell'aldoso reduttasi penetrante nel sistema nervoso centrale, che blocca la conversione del glucosio in sorbitolo, e in precedenza ha dimostrato di ridurre i livelli di sorbitolo nei pazienti con deficit SORD.

L'obiettivo di questa analisi intermedia prespecificata, della durata di 12 mesi, era quello di valutare gli indicatori precoci dell'effetto del trattamento con govorestat, al fine di informare le future discussioni normative e sostenere una potenziale presentazione di una New Drug Application (NDA), data l'urgente necessità di trattamento e l'assenza di altre opzioni per i pazienti con deficit SORD. L'analisi intermedia a 12 mesi comprendeva un endpoint primario di efficacia clinica, basato sulla correlazione del sorbitolo con misure composite di esito clinico, e un endpoint primario di biomarcatore farmacodinamico (PD), basato sulla riduzione del sorbitolo. L'azienda ritiene che i risultati dell'analisi intermedia a 12 mesi confermino il ruolo del sorbitolo come fattore chiave della gravità e della progressione della malattia nel tempo.

Si prevede che i risultati clinici dello studio INSPIRE in corso saranno valutati nuovamente a 24 mesi, dove il test della corsa a piedi di 10 metri servirà come endpoint primario di efficacia clinica. L'Azienda prevede di discutere una potenziale presentazione NDA con la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti, sulla base dei dati clinici ottenuti finora.