Applied Therapeutics, Inc. ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha esteso di tre mesi il periodo di revisione della New Drug Application (NDA) per govorestat (AT-007) per il trattamento della galattosemia classica. L'FDA ha fissato una nuova data d'azione target del Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) al 28 novembre 2024. L'FDA ha notificato ad Applied Therapeutics la necessità di un tempo supplementare per esaminare le analisi supplementari dei dati precedentemente presentati, fornite da Applied in risposta alle richieste di informazioni di routine dell'FDA, e ha stabilito che le informazioni supplementari costituiscono un Emendamento Maggiore alla NDA.

Nel febbraio 2024, la Società ha annunciato che la FDA ha accettato e concesso la Revisione Prioritaria alla NDA. Govorestat ha ottenuto in precedenza la designazione di Malattia Rara Pediatrica e si qualificherà per un Voucher di Revisione Prioritaria (PRV) al momento dell'approvazione. La presentazione della NDA di govorestat è supportata da una riduzione rapida e sostenuta del galattitolo, che ha portato a un beneficio significativo sugli esiti clinici nei pazienti pediatrici, insieme a un profilo di sicurezza favorevole.

Il pacchetto di presentazione comprendeva i dati sugli esiti clinici dello studio registrativo di Fase 3 Action-Galactosemia Kids nei bambini di età compresa tra i 2 e i 17 anni affetti da galattosemia, lo studio di Fase 1/2 ACTION-Galactosemia nei pazienti adulti affetti da galattosemia e i dati preclinici. Se approvato, govorestat sarebbe il primo farmaco indicato per il trattamento della galattosemia e sarebbe il primo prodotto commerciale di Applied Therapeutics. Govorestat ha ricevuto la designazione di Prodotto Medicinale Orfano dall'Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) sia per la galattosemia che per il deficit SORD.

Govorestat ha anche ricevuto la designazione di farmaco orfano dalla Food & Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti per il trattamento della galattosemia, della PMM2-CDG e del deficit SORD; la designazione di malattia rara pediatrica per la galattosemia e la PMM2-CDG; e la designazione Fast Track per la galattosemia.