argenx SE ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha approvato VYVGART Hytrulo (efgartigimod alfa e ialuronidasi-qvfc) per il trattamento di pazienti adulti con polineuropatia demielinizzante infiammatoria cronica (CIDP). VYVGART Hytrulo è approvato per la CIDP come iniezione sottocutanea da 30 a 90 secondi una volta alla settimana. È il primo e unico bloccante del recettore Fc neonatale (FcRn) approvato per il trattamento della CIDP.

La CIDP è un disturbo neuromuscolare immunomediato del sistema nervoso periferico, raro, debilitante e spesso progressivo. I pazienti sperimentano una serie di problemi di mobilità e sensoriali invalidanti, tra cui difficoltà a stare in piedi da seduti, dolore e affaticamento e frequenti inciampi o cadute. Molti pazienti sono costretti sulla sedia a rotelle e non sono in grado di lavorare con il progredire della malattia.

Attualmente, l'85% dei pazienti richiede un trattamento continuo e quasi l'88% dei pazienti trattati subisce una menomazione e una disabilità residua. L'approvazione della FDA si basa sullo studio ADHERE, il più grande studio clinico finora condotto sulla CIDP. Nello studio ADHERE, il 69% (221/322) dei pazienti trattati con VYVGART Hytrulo, indipendentemente dal trattamento precedente, ha dimostrato prove di miglioramento clinico, compresi miglioramenti della mobilità, della funzione e della forza.

ADHERE ha raggiunto il suo endpoint primario (p < 0,0001) dimostrando una riduzione del 61% (HR: 0,39 95% CI: 0,25; 0,61) del rischio di ricaduta rispetto al placebo. Il 99% dei partecipanti allo studio ha scelto di partecipare all'estensione open-label di ADHERE. I risultati sulla sicurezza sono stati generalmente coerenti con il profilo di sicurezza noto di VYVGART negli studi clinici precedenti e nell'uso reale.

VYVGART Hytrulo è anche approvato negli Stati Uniti per il trattamento della miastenia grave generalizzata (gMG) in pazienti adulti positivi agli anticorpi anti-acetilcolina (AChR).