argenx SE ha annunciato la pubblicazione di nuovi dati traslazionali provenienti dallo studio di Fase 2 in aperto di efgartigimod per il trattamento del pemfigo, che supportano ulteriormente il ruolo potenziale del blocco FcRn e il potenziale di efgartigimod nei disturbi autoimmuni delle vescicole cutanee. I dati traslazionali, “L'antagonismo FcRn porta a una diminuzione delle cellule B Desmoglein-Specifiche: Analisi secondaria di uno studio di fase 2 di Efgartigimod nel Pemfigo Vulgaris e nel Pemfigo Foliaceo” sono stati pubblicati sulla rivista Frontiers of Immunology. I nuovi dati traslazionali, insieme ai dati traslazionali precedentemente pubblicati in Cells, saranno presentati anche in un simposio al Society for Investigative Dermatology (SID) Annual Meeting alle 7:30 PT.

I risultati completi dello studio di Fase 2 di efgartigimod per il trattamento del pemfigo. Il pemfigo e la BP sono malattie cutanee autoimmuni IgG-mediate che provocano vesciche: Nel pemfigo, gli autoanticorpi IgG contro Dsg-1 e Dsg-3 causano l'acantolisi o l'interruzione dell'adesione dei cheratinociti; nuovi dati suggeriscono il ruolo di ulteriori autoanticorpi IgG non-desmogleina nella fisiopatologia del pemfigo; nella BP, gli autoanticorpi IgG contro le proteine emidesmosomiali (BP180 e BP230) nella giunzione dermo-epidermica guidano la fisiopatologia della malattia. In un'analisi secondaria di un sottogruppo di pazienti nello studio di Fase 2 di efgartigimod nel pemfigo: Il trattamento con efgartigimod ha determinato una riduzione sostenuta delle cellule B antigene-specifiche nei partecipanti con pemfigo vulgaris (PV) e foliaceo, mantenuta dopo la cessazione del trattamento, e che si è correlata a un miglioramento clinico sostenuto, mentre le IgG totali sono tornate a livelli vicini al basale; le cellule B CD19+ mediane sono rimaste nei limiti della norma in tutti i momenti misurati e non sono stati rilevati nuovi segnali di sicurezza; Non è stato osservato alcun effetto su leucociti totali, neutrofili, monociti o linfociti nei pazienti trattati con la terapia a lungo termine con efgartigimod, tuttavia la frequenza delle cellule B CD19+ in circolazione è stata osservata diminuire dopo il trattamento con efgartigimod; è stato dimostrato che efgartigimod è in grado di salvare in modo efficiente la perdita di adesione dei cheratinociti in seguito al trattamento con anticorpi anti-Dsg-3 (anti-Dsg3) e PV IgG, indicando che la stabilizzazione dell'adesione dei cheratinociti può rappresentare un nuovo paradigma di trattamento.