argenx SE ha annunciato i risultati principali dello studio ADVANCE-SC che valuta VYVGART Hytrulo (efgartigimod alfa e ialuronidasi-qvfc) negli adulti con trombocitopenia immunitaria primaria (ITP). Lo studio non ha raggiunto l'endpoint primario di una risposta sostenuta della conta piastrinica nei pazienti con ITP cronica. Ulteriori analisi del set di dati sono in corso e i risultati completi saranno presentati a un prossimo meeting medico e in una pubblicazione peer-reviewed.

ADVANCE-SC è il secondo dei due studi registrativi condotti nell'ambito del programma di sviluppo dell'ITP in corso per VYVGART e ha arruolato 207 pazienti adulti con ITP cronica e persistente. I pazienti erano pesantemente pretrattati e il 75% dei pazienti aveva ricevuto tre o più terapie precedenti per la ITP. L'endpoint primario non è stato raggiunto (p=0,5081); il 13,7% (17/124) dei pazienti trattati ha dimostrato una risposta sostenuta della conta piastrinica rispetto al 16,2% (11/68) dei pazienti con placebo.

Gli endpoint secondari non sono stati raggiunti, compresi gli endpoint aggiuntivi sullo stato di responder dell'International Working Group (IWG) e sulla variazione media della conta piastrinica rispetto al basale. VYVGART Hytrulo è stato ben tollerato in ADVANCE-SC; il profilo di sicurezza e tollerabilità osservato era coerente con ADVANCE-IV e con il profilo di sicurezza confermato di VYVGART e VYVGART Hytrulo. I risultati del primo studio del programma registrativo ITP, ADVANCE-IV, sono stati comunicati nel maggio 2022.

Lo studio ha raggiunto i suoi endpoint primari e secondari chiave di derivazione piastrinica. ADVANCE-IV ha costituito la base della presentazione normativa per l'approvazione di VYVGART IV per l'ITP in Giappone, dove la decisione è prevista per il primo trimestre del 2024. VYVGART è attualmente in fase di valutazione in 13 malattie autoimmuni gravi, compreso lo studio registrativo ADDRESS per il pemfigo, i cui risultati topline sono attesi per la fine dell'anno 2023.