argenx ha annunciato che il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha raccomandato alla Commissione Europea (CE) l'approvazione di efgartigimod come aggiunta alla terapia standard per il trattamento di pazienti adulti con miastenia grave generalizzata (gMG) che sono positivi agli anticorpi anti-acetilcolina (AChR). Il parere positivo del CHMP è una raccomandazione scientifica per l'autorizzazione all'immissione in commercio, che servirà come base per la decisione finale della Commissione Europea sulla domanda di argenx per efgartigimod. Si prevede che la CE prenda una decisione entro circa 60 giorni dalla raccomandazione del CHMP, che sarà applicabile a tutti i 27 Stati membri dell'Unione Europea, oltre a Islanda, Norvegia e Liechtenstein.

L'AMA includeva i risultati dello studio cardine di Fase 3 ADAPT, pubblicati nel numero di luglio 2021 di The Lancet Neurology. Lo studio ADAPT ha raggiunto il suo endpoint primario, dimostrando che un numero significativamente maggiore di pazienti GMG positivi agli anticorpi anti-acetilcolina (AChR) sono risultati responder sulla scala delle attività della vita quotidiana della miastenia grave (MG-ADL) dopo il trattamento con efgartigimod rispetto al placebo (68% vs. 30%; p < 0,0001).

I rispondenti sono stati definiti come aventi almeno una riduzione di due punti sulla scala MG-ADL sostenuta per quattro o più settimane consecutive durante il primo ciclo di trattamento. C'è stato anche un numero significativamente maggiore di responder sulla scala Quantitative Myasthenia Gravis (QMG) dopo il trattamento con efgartigimod rispetto al placebo (63% vs. 14%; p < 0,0001).

I responder sono stati definiti come aventi almeno una riduzione di tre punti sulla scala QMG sostenuta per quattro o più settimane consecutive durante il primo ciclo di trattamento. Efgartigimod ha dimostrato un profilo di sicurezza nello studio clinico ADAPT. Le reazioni avverse più frequentemente segnalate sono state le infezioni del tratto respiratorio superiore (10,7% in seguito al trattamento con efgartigimod vs.

4,8% del placebo) e infezioni del tratto urinario (9,5% vs. 4,8%). Lo studio di Fase 3 ADAPT è stato uno studio multicentrico globale, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, della durata di 26 settimane, che ha valutato la sicurezza e l'efficacia di efgartigimod nei pazienti adulti con GMG.

Un totale di 167 pazienti adulti con MGM in Nord America, Europa e Giappone si sono arruolati nello studio. I pazienti sono stati randomizzati in un rapporto 1:1 a ricevere efgartigimod o placebo, in aggiunta a dosi stabili del loro attuale trattamento della Gmg. ADAPT è stato progettato per consentire un approccio terapeutico individualizzato con un ciclo di trattamento iniziale seguito da cicli di trattamento successivi basati sulla valutazione clinica.

L'endpoint primario era il confronto della percentuale di rispondenti alla MG-ADL nel primo ciclo di trattamento tra i gruppi di trattamento con efgartigimod e placebo nella popolazione positiva agli anticorpi anti-AChR.