Il 19 maggio 2023, i risultati positivi dello studio di fase IIa di Asarina Pharma nella sindrome di Tourette saranno presentati alla TicCon, la Conferenza Nazionale Virtuale dell'Associazione Tourette d'America, dal Prof. Marco Bortolato (Dipartimento di Farmacologia e Tossicologia, Università dello Utah). I risultati sono stati un'importante convalida della tesi del Prof. Bortolato, secondo cui il potente neurosteroide Allopregnanolone (ALLO) è un bersaglio chiave nella patogenesi della Tourette e che il composto endogeno Sepranolone di Asarina modula gli effetti di ALLO.

I risultati della Fase IIa hanno dimostrato che Sepranolone potrebbe diventare il trattamento farmaceutico di prima linea per la Tourette, in quanto ha mostrato una riduzione competitiva dei tic e un miglioramento della qualità della vita, senza effetti off-target sul SNC. Sepranolone non solo ha ridotto la gravità dei tic nel suo endpoint clinico primario, misurato dalla YGTSS (la Yale Global Tic Severity Scale, standard mondiale) - ma ha anche ottenuto risultati positivi in quattro endpoint secondari chiave rispetto allo standard di cura: Aumento del 69% della Qualità di Vita (utilizzando il punteggio totale della Qualità di Vita della Sindrome di Gilles de la Tourette (GTS-QOL); riduzione del 50% della compromissione (YGTSS); riduzione del 44% dell'impulso premonitore al tic (PUTS - la scala dell'impulso premonitore al tic); assenza di effetti fuori bersaglio a livello del sistema nervoso centrale o di effetti collaterali sistemici - una metrica cruciale per i farmaci per il sistema nervoso centrale in un'indicazione in cui i trattamenti tradizionali e quelli nuovi in fase di sviluppo comportano effetti collaterali talvolta gravi.