ENHERTU® (fam-trastuzumab deruxtecan-nxki) di Daiichi Sankyo e AstraZeneca è stato approvato negli Stati Uniti per il trattamento di pazienti adulte con carcinoma mammario HER2 basso (IHC 1+ o IHC 2+/ISH-) non resecabile o metastatico, che hanno ricevuto una precedente chemioterapia in ambiente metastatico o che hanno sviluppato una recidiva della malattia durante o entro sei mesi dal completamento della chemioterapia adiuvante. ENHERTU è un coniugato farmaco-anticorpo (ADC) specificamente ingegnerizzato e diretto a HER2, sviluppato e commercializzato congiuntamente da Daiichi Sankyo e AstraZeneca. L'approvazione è stata concessa nell'ambito del programma Real-Time Oncology Review (RTOR) dell'FDA, dopo la recente Priority Review [1] e Breakthrough Therapy Designation [2] di ENHERTU negli Stati Uniti in questo contesto.

L'approvazione estesa di ENHERTU negli Stati Uniti ne consente l'uso in un ampio spettro di espressione di HER2, compresi i pazienti con malattia a basso contenuto di HER2. L'approvazione da parte della Food and Drug Administration (FDA) statunitense si è basata sui risultati positivi dello studio di fase 3 DESTINY-Breast04 [3], condotto su pazienti precedentemente trattate con carcinoma mammario metastatico HER2 basso. Nello studio, ENHERTU ha dimostrato una riduzione del 49% del rischio di progressione della malattia o di morte rispetto alla chemioterapia scelta dal medico nelle pazienti con carcinoma mammario metastatico HER2 basso con malattia positiva al recettore ormonale (HR) (hazard ratio [HR] = 0,51; intervallo di confidenza [CI] 95%: 0,40-0,64; pConsiderazioni finanziarie In seguito all'approvazione negli Stati Uniti, AstraZeneca dovrà versare a Daiichi Sankyo un importo di 200 milioni di dollari come pagamento miliare per l'indicazione di ENHERTU nelle pazienti con carcinoma mammario metastatico a basso contenuto di HER2, precedentemente trattate con una o due linee di chemioterapia.