atai Life Sciences ha annunciato che, mentre PCN-101 (R-ketamina) ha dimostrato segnali di efficacia in tutti i momenti fino a due settimane, lo studio clinico di Fase 2a di Perception Neuroscience non ha raggiunto l'endpoint primario di un cambiamento statisticamente significativo rispetto al basale nel punteggio MADRS (Montgomery-A sberg Depression Rating Scale) dei partecipanti a 24 ore rispetto al placebo. Lo studio di proof-of-concept di Fase 2a è stato uno studio multicentrico di due settimane, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, che ha valutato la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia di una singola somministrazione di PCN-101 per via endovenosa. 102 pazienti TRD sono stati arruolati in tre bracci 30 mg, 60 mg e placebo.

Sull'endpoint primario del MADRS a 24 ore, la variazione media dal basale è stata di -15,3 per PCN-101 60 mg rispetto a 13,7 per il placebo (-1,6 pbo-adj; p-value 0,5). Tuttavia, la singola dose di 60 mg di PCN-101 ha mostrato un segnale di efficacia in ogni timepoint nelle 2 settimane dello studio. Gli endpoint secondari chiave includevano una percentuale di pazienti definiti responder, ossia pazienti che avevano registrato un miglioramento del 50% rispetto al basale nella MADRS, e una percentuale di pazienti in remissione, definita come un punteggio MADRS totale inferiore a 10.

Nonostante i tassi di risposta e di remissione più elevati nel braccio da 60 mg, lo studio non ha raggiunto la significatività statistica in nessun momento di queste misure secondarie. PCN-101 è stato generalmente ben tollerato, con tassi di sedazione e dissociazione paragonabili al placebo. Il PCN-101 ha dimostrato un profilo di sicurezza incoraggiante e segnali di efficacia in tutti i timepoint, nonostante non abbia raggiunto la significatività statistica sull'endpoint primario.

atai valuterà ulteriormente i dati di PCN-101 in modo più dettagliato nelle prossime settimane e lavorerà con la sua consociata Perception Neuroscience per esplorare le fasi successive, compresa, ma non solo, la ricerca di opzioni di partnership strategica. Disegno dello studio di Fase 2a PCN-101 Lo studio di proof-of-concept di Fase 2a è stato uno studio multicentrico randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, che ha valutato la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia di PCN-101 (R-ketamina) per via endovenosa in 102 pazienti con TRD in tre bracci. Questi pazienti, che in precedenza avevano tutti fallito almeno due cicli di antidepressivi, hanno ricevuto una singola dose endovenosa di placebo, 30 mg o 60 mg di PCN-101 in aggiunta al loro regime terapeutico esistente. I pazienti sono stati valutati per un cambiamento nella sintomatologia depressiva utilizzando la Montgomery-A sberg Depression Rating Scale (MADRS) a intervalli di 14 giorni, con l'endpoint primario a 24 ore dalla somministrazione.

La dissociazione e la sedazione sono state misurate rispettivamente con la Clinician-Administered Dissociative States Scale (CADSS) e la Modified Observer's Alertness/Sedation Scale (MOAA/S). Informazioni su Perception Neuroscience Inc. Perception Neuroscience è un'azienda biofarmaceutica in fase clinica con sede a New York City, impegnata nella missione di fornire soluzioni terapeutiche più efficaci per i disturbi psichiatrici gravi. Sta sviluppando PCN-101 (R-ketamina) per il trattamento della TRD.

Nel marzo 2021, l'azienda ha annunciato un accordo di collaborazione e licenza con Otsuka Pharmaceutical Co. Ltd. per i diritti su PCN-101 in Giappone. Perception Neuroscience è una filiale di maggioranza di atai Life Sciences.