Atara Biotherapeutics, Inc. ha annunciato la recente presentazione di una domanda di sperimentazione di un nuovo farmaco (IND) alla Food and Drug Administration (FDA) statunitense per l'uso di ATA3219 come monoterapia per il trattamento del lupus eritematoso sistemico (LES) con interessamento renale (nefrite lupica [LN]). ATA3219 è una terapia con cellule T allogeniche anti-CD19 con recettore chimerico dell'antigene (CAR). La prova di concetto per un approccio CD19 CAR T nella malattia autoimmune è stata dimostrata per la prima volta nei primi risultati accademici di uno studio sponsorizzato da uno sperimentatore, che ha mostrato che il 100% (8/8) dei pazienti con LN ha raggiunto rapidamente una remissione durevole e senza farmaci con una terapia CAR T autologa mirata al CD19.

La terapia ha eliminato le cellule B patogene e autoreattive e ha permesso alle cellule B sane di ritornare dopo il trattamento, consentendo al sistema immunitario dei pazienti di tornare a funzionare normalmente con un miglioramento associato dei sintomi clinici. A differenza degli approcci con modifica genetica, che mirano a inattivare la funzione del recettore delle cellule T (TCR) per ridurre il rischio di malattia da trapianto contro l'ospite, le cellule T dell'EBV mantengono l'espressione dei TCR nativi che promuovono la persistenza funzionale in vivo, dimostrando anche una bassa alloreattività intrinseca, grazie al riconoscimento di antigeni virali definiti e alla parziale corrispondenza con l'antigene leucocitario umano (HLA). Un kit molecolare di tecnologie convalidate clinicamente - compreso il dominio costimolatorio 1XX, progettato per una migliore idoneità cellulare e un minore esaurimento, pur mantenendo la staminalità - offre un approccio differenziato per affrontare un bisogno significativo e insoddisfatto con i CAR T di nuova generazione.