Atara Biotherapeutics, Inc. e Pierre Fabre Laboratories hanno annunciato che i dati dello studio pivotale di Fase 3 ALLELE di tab-cel, approvato nell'Unione Europea in adulti e bambini di età pari o superiore a due anni con malattia linfoproliferativa post-trapianto recidivata o refrattaria (r/r) positiva al virus di Epstein-Barr (PTLD EBV+) dopo un trapianto di organi solidi (SOT) o di cellule ematopoietiche (HCT), sono stati pubblicati per la prima volta online su TheLancet Oncology. Come riportato nella pubblicazione The Lancet Oncology, lo studio ALLELE ha raggiunto il suo endpoint primario. 22 dei 43 pazienti con PTLD EBV+ hanno ottenuto una risposta obiettiva (tasso di risposta obiettiva del 51,2%, o ORR).

Quelli che hanno risposto a tab-cel hanno avuto una sopravvivenza più lunga, con una sopravvivenza globale stimata a un anno dell'84,4% (95% CI: 58,9, 94,7) per i pazienti che hanno risposto, rispetto al 34,8% (95% CI: 14,6, 56,1) per i non rispondenti. La durata mediana della risposta è stata di 23,0 mesi e la sopravvivenza globale mediana di 18,4 mesi. Tab-cel è stato ben tollerato, senza segnalazioni di reazioni di flare tumorale, sindrome da rilascio di citochine o sindrome di neurotossicità associata alle cellule immunitarie effettrici, e senza eventi di malattia del trapianto contro l'ospite o di rigetto SOT correlati a tab-cel.

Questi dati intermedi sono stati presentati in precedenza [3] al Meeting annuale della Società Americana di Ematologia (ASH) del 2022. Questi dati dello studio pivotale sono supportati da una recente analisi aggiornata del taglio dei dati dell'ottobre 2023 dello studio ALLELE in corso, che ha continuato a dimostrare un ORR statisticamente significativo del 49% (p < 0,0001), una durata consistente della risposta, una OS stimata e un profilo di sicurezza favorevole nella popolazione prevista per l'etichetta statunitense proposta.Inoltre, i risultati reali dello studio multicentrico Expanded Access Program in Europa hanno dimostrato un ORR del 66,7% in 24 pazienti con PTLD EBV+ e sono stati presentati [4] al Meeting annuale dell'American Society of Clinical Oncology (ASCO) del 2023.