Athira Pharma, Inc. ha annunciato che il dosaggio dei pazienti è iniziato in SHAPE, uno studio clinico di fase 2 di ATH-1017 per il trattamento della demenza del morbo di Parkinson e della demenza a corpi di Lewy. ATH-1017 è una piccola molecola progettata per migliorare l'attività del fattore di crescita degli epatociti (HGF) e del suo recettore, MET, per avere un impatto sulla neurodegenerazione e rigenerare il tessuto cerebrale. SHAPE è uno studio di fase 2 randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, a gruppi paralleli, per ATH-1017 in soggetti con demenza del morbo di Parkinson o demenza a corpi di Lewy. Lo studio arruolerà circa 75 individui negli Stati Uniti. I partecipanti allo studio sono randomizzati in due gruppi di dosaggio e un gruppo placebo su base 1:1:1 per ricevere un'iniezione sottocutanea di ATH-1017 o placebo una volta al giorno per un ciclo di trattamento di 26 settimane. L'endpoint primario per SHAPE è il test statistico globale composito, che è un algoritmo matematico imparziale che combina i punteggi della valutazione cognitiva e il cambiamento nella latenza P300 degli Event-Related-Potential (ERP), una misura funzionale della velocità di elaborazione della memoria di lavoro. ATH-1017 è una piccola molecola, specificamente progettata per migliorare l'attività del fattore di crescita degli epatociti (HGF) e del suo recettore, MET. La funzione di questo sistema di neurorecettori può essere compromessa in condizioni di neurodegenerazione. Oltre alla malattia di Alzheimers, ATH-1017 è progettato per affrontare la più ampia popolazione di demenza, compresa la demenza del morbo di Parkinsons e la demenza a corpi di Lewy, poiché il meccanismo d'azione si concentra sul recupero della rete e sulla trasmissione del segnale sinaptico nel cervello, che ha il potenziale di migliorare gli esiti clinici per i pazienti affetti da diverse condizioni neurodegenerative. Quasi 1 milione di persone negli Stati Uniti e più di 10 milioni di persone nel mondo convivono con la malattia di Parkinson (PD). Mentre i malati di PD sperimentano comunemente deficit nei sintomi motori, circa il 50% soffre di demenza da malattia di Parkinsons (PDD), un disturbo neurodegenerativo progressivo, definito da cambiamenti nel pensiero, nella memoria e nel comportamento. Solo una singola terapia è attualmente approvata per la PDD, e sono necessari approcci più specifici e nuovi per affrontare questa malattia. La demenza a corpi di Lewy (DLB) è la terza causa più comune di demenza e rappresenta il 5-15% di tutti i casi di demenza a livello globale. In generale, DLB e PDD si distinguono clinicamente per la sequenza iniziale dei sintomi della demenza. Sia la PDD che la DLB rappresentano una popolazione di demenza poco servita. Con una mancanza di terapie specifiche sia per la PDD che per la DLB, c'è un bisogno sostanziale di una terapia con il potenziale di rallentare o fermare la perdita sinaptica e la neurodegenerazione, la principale condizione sottostante che contribuisce al progressivo deterioramento dei sintomi della demenza.