Aura Biosciences, Inc. ha annunciato la presentazione di dati positivi di sicurezza ed efficacia di Fase 2 di bel-sar con 9-10 mesi di follow-up, valutando due endpoint clinici chiave: il controllo del tumore e la conservazione dell'acuità visiva, utilizzando la via di somministrazione sovra-coroidea (SC) per il trattamento di prima linea dei pazienti con melanoma coroideale in fase iniziale (lesioni indeterminate e piccolo melanoma coroideale (IL/CM)). I risultati sono stati presentati al 46° Meeting Annuale della Macula Society, tenutosi dal 15 al 18 febbraio 2023 a Miami, FL. Questo studio di Fase 2 (NCT04417530) sta valutando la sicurezza e l'efficacia preliminare di dosi ascendenti singole e multiple di bel-sar fino a tre cicli di trattamento tramite somministrazione SC per il trattamento di prima linea del melanoma coroidale in fase iniziale.

Un totale di 20 pazienti adulti sono stati arruolati nello studio, comprese le Coorti 1-3 a dose singola (n=6) e le Coorti 4-6 ad escalation di dose multipla (n=14). Le Coorti 5 e 6 hanno ricevuto fino a tre cicli di terapia, che è stato considerato il regime terapeutico per la valutazione. Un paziente della Coorte 5 (n=3) ha ricevuto due cicli di terapia e due pazienti della Coorte 5 hanno ricevuto tre cicli di terapia (40 µg/dose).

Tutti i pazienti della Coorte 6 (n=8) sono stati assegnati a ricevere tre cicli di terapia alla dose più alta (80 µg/dose). Un paziente della Coorte 6, che ha interrotto la terapia dopo un ciclo a causa di eventi avversi gravi (SAE) non correlati, non è incluso. Tutti i pazienti delle Coorti 5 e 6 avevano una crescita attiva all'ingresso dello studio, come strategia di arricchimento per valutare l'efficacia preliminare.

Questo gruppo di pazienti con crescita attiva trattati con il regime terapeutico di tre cicli è stato valutato per il tasso di crescita tumorale, il controllo del tumore e la conservazione dell'acuità visiva come endpoint clinici definiti per valutare l'efficacia preliminare. I risultati, con una media di nove mesi di follow-up nei pazienti che hanno ricevuto tre cicli di terapia nelle Coorti 5 e 6, e che corrispondono ai criteri per lo studio globale di Fase 3 previsto, hanno mostrato una riduzione statisticamente significativa del tasso di crescita del tumore (-0,289 mm/anno, p = < 0,0001) rispetto al tasso di crescita documentato di ciascun paziente all'ingresso nello studio, e un tasso di controllo del tumore del 100% (8/8). Inoltre, il tasso di conservazione dell'acuità visiva è stato dell'88% (7/8) in queste coorti, con la maggior parte dei pazienti ad alto rischio di perdita della vista con tumori vicini alla fovea o al disco ottico.

Il profilo di tollerabilità generale di bel-sar è stato generalmente favorevole, senza tossicità limitanti la dose, SAE correlati al trattamento o AE significativi riportati al 10 gennaio 2023. Non si è verificata alcuna infiammazione posteriore e solo una lieve infiammazione anteriore (grado 1) nel 20% dei pazienti. Gli AE correlati al trattamento sono stati prevalentemente lievi e si sono risolti senza sequele.