Avenue Therapeutics, Inc. ha annunciato che è stato somministrato il primo paziente nello studio clinico di Fase 1b/2a di AJ201 per il trattamento dell'atrofia muscolare spinale e bulbare ("SBMA"), nota anche come malattia di Kennedy. Uno studio recente ha utilizzato l'analisi genetica per stimare la prevalenza della malattia in 1:6.887 maschi.(1) AJ201 è attualmente il candidato farmaco principale nella clinica per la SBMA e si prevede che l'arruolamento nello studio sarà completato entro la fine del 2023 o all'inizio del 2024, con potenziali dati topline nel 2024. Inoltre, dati preclinici convincenti in un modello murino hanno mostrato segnali di efficacia, tra cui un miglioramento della funzione motoria, una robusta degradazione dei recettori degli androgeni mutanti ("AR"), una proteina di segnalazione della malattia, e l'attivazione dei percorsi Nrf1 e Nrf2.

In questo studio clinico di Fase 1b/2a, l'azienda intende dimostrare come il nuovo meccanismo d'azione multiforme di AJ201 riduca l'accumulo di aggregati AR mutanti per ridurre potenzialmente la neuroinfiammazione, proteggere le cellule dallo stress ossidativo e, in ultima analisi, migliorare i risultati clinici dei pazienti affetti da SBMA. Lo studio clinico di Fase 1b/2a di AJ201, di 12 settimane, multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, prevede l'arruolamento di circa 24 pazienti, assegnati in modo casuale ad AJ201 (600 mg/die) o al placebo. L'endpoint primario dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità di AJ201 nei soggetti con SBMA clinicamente e geneticamente definita.

Gli endpoint secondari includono i dati farmacodinamici che misurano la variazione rispetto al basale dei livelli di proteina AR mutante nel muscolo scheletrico e i cambiamenti nella composizione del grasso e del muscolo, come si evince dalla risonanza magnetica, che si ritiene siano biomarcatori che indicano la probabilità di un miglioramento clinico a lungo termine. Ulteriori dettagli su questo studio sono disponibili su ClinicalTrials.gov (Identificatore: NCT05517603).