Avenue Therapeutics, Inc. ha annunciato che tutti i pazienti sono stati arruolati nello studio clinico di Fase 1b/2a di AJ201 per il trattamento dell'atrofia muscolare spinale e bulbare (SBMA), nota anche come malattia di Kennedy. AJ201 è attualmente il candidato farmaco principale in clinica per la SBMA e i dati topline sono previsti per il secondo trimestre del 2024. Lo studio clinico di Fase 1b/2a di AJ201, multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, della durata di 12 settimane, ha arruolato 25 pazienti, assegnati in modo casuale ad AJ201 (600 mg/die) o al placebo.

L'endpoint primario dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità di AJ201 nei soggetti con SBMA clinicamente e geneticamente definita. Sebbene la malattia abbia una progressione lenta, che limita il potenziale di dimostrare l'efficacia clinica in 12 settimane, Avenue ha incluso come endpoint secondari vari biomarcatori che dimostrano l'impegno del bersaglio, che potrebbero riflettere la probabilità di successo clinico. Questi biomarcatori includono i dati farmacodinamici che misurano la variazione rispetto al basale dei livelli di proteina mutante del recettore degli androgeni nel muscolo scheletrico e i cambiamenti nella composizione del grasso e del muscolo, come si vede dalla risonanza magnetica.