BAYER AG L'azienda farmaceutica tedesca ha annunciato il successo della sperimentazione in una breve sintesi a giugno, affermando che si trattava di una prima volta per una terapia a base di cellule staminali per il Parkinson, ma ha trattenuto i dettagli per una conferenza medica.
In una dichiarazione di lunedì, ha affermato che un anno dopo il trattamento, i sette partecipanti con una dose elevata avevano in media 2,16 ore in più di sintomi ben controllati al giorno e il tempo di peggioramento dei sintomi era di 1,91 ore in meno al giorno per loro.
I cinque partecipanti con una dose inferiore hanno avuto in media 0,72 ore in più al giorno con sintomi ben controllati e il tempo di peggioramento dei sintomi è stato di 0,75 ore in meno al giorno.
Il trattamento è stato ben tollerato senza problemi di sicurezza importanti.
L'esito positivo di questo studio clinico di Fase I è un chiaro passo avanti", ha dichiarato Christian Rommel, responsabile della ricerca e dello sviluppo di farmaci di Bayer.
Per la terapia sperimentale di BlueRock, i ricercatori hanno preso cellule staminali embrionali pluripotenti umane e le hanno trasformate in cellule nervose che producono dopamina. Sono state impiantate nel cervello per ripristinare le reti neurali distrutte dal Parkinson.
Sono stati somministrati anche farmaci per impedire al sistema immunitario di attaccare le nuove cellule.
I risultati sono stati presentati al Congresso Internazionale della Malattia di Parkinson e dei Disturbi del Movimento a Copenhagen, in Danimarca.
La ricerca di un trattamento per il Parkinson, che causa una mancanza della molecola dopamina che aiuta a regolare diverse funzioni cerebrali di base, ha visto molti insuccessi nel corso dei decenni.
Una serie di progetti di ricerca in tutto il mondo, tra cui quello di Bayer, si sono recentemente concentrati sull'approccio di trapiantare cellule modificate per ripristinare un'area del cervello che produce dopamina.
Alcuni di questi lavori sono stati svolti dall'Università di Cambridge in Gran Bretagna, dall'Ospedale Bundang CHA della Corea del Sud, da Cyto Therapeutics della International Stem Cell Corp in Australia, dall'Accademia delle Scienze cinese, dall'Università di Harvard negli Stati Uniti e dall'Ospedale Universitario di Kyoto in Giappone.
Bayer ha ribadito che farà avanzare i test sugli esseri umani alla seconda di tre fasi. L'arruolamento dei pazienti, anche per un gruppo comparativo che non riceverà il trattamento, inizierà nella prima metà del 2024.
Il Parkinson, per il quale non esiste una cura e che colpisce più di 10 milioni di persone in tutto il mondo, causa un danno cerebrale progressivo. I sintomi comuni sono la perdita del controllo muscolare, i tremori e la rigidità muscolare, mentre in alcuni pazienti si manifesta la demenza. (Relazioni di Ludwig Burger; Redazione di Susan Fenton)
