BioCryst Pharmaceuticals, Inc. ha annunciato che i dati dell'estensione in aperto (OLE) dello studio APeX-2 di ORLADEYO® (berotralstat) orale, una volta al giorno, per il trattamento profilattico dell'angioedema ereditario (HAE) in pazienti di età pari o superiore a 12 anni, sono stati pubblicati online dal Journal of Allergy and Clinical Immunology: In Practice (JACI: In Practice). APeX-2 è stato uno studio di Fase 3, in doppio cieco, controllato con placebo, a gruppi paralleli, diviso in tre parti, che ha valutato ORLADEYO rispetto al placebo per la prevenzione degli attacchi di HAE in 121 pazienti con HAE di Tipo I o Tipo II. Nella parte 3 dello studio (settimane 49-96), tutti i pazienti (n=81) sono stati trattati con ORLADEYO in aperto a 150 mg.

L'endpoint primario dell'OLE era la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine, mentre gli endpoint secondari includevano il tasso di attacchi di HAE e la qualità della vita (QoL). Gli autori hanno concluso che ORLADEYO è stato generalmente ben tollerato, ha fornito riduzioni rapide e sostenute degli attacchi di HAE e ha migliorato la QoL nel corso della durata dello studio di 96 settimane. I risultati della parte 3 di APeX-2 sono stati presentati per la prima volta al Congresso dell'Accademia Europea di Allergologia e Immunologia Clinica (EAACI) nel luglio 2021.