6 luglio - Giovedì, la Food and Drug Administration statunitense ha concesso l'approvazione standard a Leqembi di Eisai e Biogen per i pazienti affetti dalla malattia di Alzheimer.

Si prevede che la decisione dell'FDA darà il via ad una più ampia copertura del farmaco, che costa 26.500 dollari l'anno, da parte del piano sanitario Medicare del Governo degli Stati Uniti per le persone di età pari o superiore a 65 anni. Leqembi ha ottenuto l'approvazione "accelerata" della FDA a gennaio, ma Medicare ha limitato la copertura solo ai pazienti in fase di sperimentazione clinica.

CHE COS'È LEQEMBI?

Leqembi è un anticorpo progettato per rimuovere i depositi appiccicosi di una proteina tossica chiamata amiloide beta dal cervello dei pazienti affetti da Alzheimer. Il farmaco viene somministrato ogni due settimane come infusione endovenosa.

In uno studio cardine, Leqembi ha dimostrato di rallentare il tasso di declino cognitivo del 27% rispetto a un placebo dopo 18 mesi.

CHI LO USERÀ?

L'etichetta dell'FDA per il farmaco dice che dovrebbe essere iniziato quando i pazienti si trovano nella fase di decadimento cognitivo lieve o di demenza lieve della malattia degenerativa del cervello.

L'FDA raccomanda sull'etichetta di Leqembi che i medici effettuino dei test per un gene chiamato APOE4, che è associato a un rischio più elevato di Alzheimer e al gonfiore cerebrale associato ai farmaci che abbassano l'amiloide. L'FDA ha incluso nell'etichetta un "boxed warning" che segnala il rischio di gonfiore cerebrale.

L'agenzia non richiede il test genetico APOE4 e i medici e i pazienti dovranno soppesare il rischio di gonfiore cerebrale rispetto ai potenziali benefici del farmaco.

Circa il 25% della popolazione ha una copia del gene APOE4, mentre fino al 3% ha due copie del gene, secondo il National Institute on Aging.

L'FDA avverte inoltre che i medici dovrebbero essere particolarmente cauti nel considerare Leqembi per i pazienti che assumono anticoagulanti, che possono anche aumentare il rischio di emorragia cerebrale.

Eisai ha stimato che il numero di pazienti statunitensi con diagnosi di Alzheimer precoce sarà di circa 100.000 nei primi tre anni di commercializzazione di Leqembi.

Più di 6 milioni di americani hanno l'Alzheimer, secondo l'Alzheimer's Association.

CHI PAGHERÀ?

Poiché si tratta di una malattia dell'invecchiamento, la maggior parte dei pazienti affetti da Alzheimer è coperta da Medicare, che aveva effettivamente negato la copertura di Leqembi in base all'approvazione accelerata ricevuta a gennaio. Il farmaco ha un prezzo di listino negli Stati Uniti di 26.500 dollari all'anno.

Con l'approvazione standard della FDA, Medicare ha dichiarato che rimborserà i pazienti per il trattamento a condizione che i loro medici raccolgano i dati e li inviino a un database gratuito dell'agenzia sanitaria, noto come registro.

Si prevede che Medicare coprirà circa l'80% del costo, mentre i pazienti saranno almeno parzialmente responsabili del restante 20%, secondo uno studio recente pubblicato su JAMA Internal Medicine.

Lo studio ha detto che i pazienti di Leqembi potrebbero avere costi annui fuori casa di circa 6.600 dollari, a seconda dello Stato in cui vivono e se hanno un'assicurazione complementare, mentre alcune persone a basso reddito che si qualificano anche per Medicaid non pagherebbero nulla fuori casa.

Eisai offre anche programmi di sostegno per aiutare i pazienti idonei a sostenere il costo del nuovo farmaco.

DOVE SARÀ DISPONIBILE?

Leqembi è disponibile per la prescrizione da parte dei medici dopo l'approvazione accelerata di gennaio, ma pochi pazienti sono stati trattati con il farmaco a causa delle restrizioni di pagamento di Medicare.

Eisai ha dichiarato che sta espandendo gli sforzi per preparare i centri sanitari all'uso di Leqembi.