La Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha approvato venerdì l'uso esteso dell'iniezione una volta al giorno di BioMarin Pharmaceutical per trattare i bambini di età inferiore ai 5 anni con la forma più comune di nanismo con arti corti.

Le azioni dell'azienda con sede a San Rafael, California, sono aumentate dell'1,1% nelle contrattazioni del dopo mercato.

Il farmaco di BioMarin, con il nome di Voxzogo, nel 2021 è stata la prima terapia ad avere il via libera negli Stati Uniti per il trattamento della malattia genetica, nota come acondroplasia, nei bambini a partire dai cinque anni di età, secondo il percorso di approvazione accelerata della FDA.

L'azienda punta su Voxzogo e sulla sua terapia genica recentemente approvata, Roctavian, per il trattamento di un disturbo emorragico ereditario, per guidare la crescita dell'azienda nei prossimi anni.

L'acondroplasia, una forma di bassa statura sproporzionata causata da una mutazione in un gene che regola la crescita ossea, si verifica in circa un neonato ogni 25.000.