BiVictriX Therapeutics plc ha annunciato dati positivi in vivo da uno studio di valutazione della tossicità con BVX001, il programma principale di BiVictriX, rispetto a gemtuzumab ozogamicin (GO). GO, commercializzato come Mylotargo, è l'unico coniugato anticorpo-farmaco (ADC) approvato, indicato per il trattamento della leucemia mieloide acuta (AML). Una delle tossicità significative di GO è la riduzione della conta neutrofila normale nei pazienti con AML. I neutrofili sono una forma di cellula immunitaria e una riduzione del numero di queste cellule aumenta il rischio di sviluppare infezioni gravi potenzialmente fatali e sepsi, una preoccupazione importante nei pazienti con AML.

BVX001 è stato segnalato come ben tollerato e ha mostrato un profilo di sicurezza altamente favorevole a due dosi di BVX001 (0,3 mg/kg e 3 mg/kg), rispetto alla dose massima tollerata di GO1 (0,3 mg/kg) in un modello murino umanizzato potenziato con CD34. I risultati hanno mostrato che: La proporzione di cellule mieloidi sane umane CD33+ nel midollo osseo era significativamente più bassa con GO rispetto a BVX001, sia a una dose equivalente a GO (0,3 mg/kg) che a una dose 10 volte superiore (3 mg/kg), a sette e quattordici giorni dall'iniezione. Il numero totale di neutrofili sani e di leucociti sani totali, tipi di cellule immunitarie specializzate, erano significativamente più bassi con GO rispetto alla dose equivalente di BVX001, a quattordici giorni post-iniezione.

Il numero totale di cellule CD33+ umane sane era significativamente più basso con GO rispetto al controllo con veicolo sette giorni dopo l'iniezione. Questi risultati modellano le tossicità comunemente riportate dal GO nella pratica clinica. Altri effetti osservati con GO hanno incluso un livello inferiore non statistico di cellule progenitrici sane del midollo osseo precoce al quattordicesimo giorno dopo l'iniezione, rispetto a entrambe le dosi di BVX001.

Una percentuale non statisticamente più elevata di cellule CD7+ tra le cellule T CD3+ nel sangue al terzo giorno dopo l'iniezione è stata registrata con GO, rispetto a BVX001 e al veicolo di controllo. Questo annuncio segue l'identificazione di un leader di sviluppo per il programma BVX001 di BiVictriX, come annunciato il 7 dicembre 2022, insieme ai dati di efficacia in vivo precedentemente condivisi dalla Società per questo programma. La Società è ora concentrata sulla fornitura di ulteriori dati di efficacia in vivo per rafforzare ulteriormente il pacchetto di dati preclinici per BVX001, mentre cerca di far progredire questa molecola verso la clinica.

I risultati di questo studio di valutazione della tossicità in vivo saranno presentati per la pubblicazione e in occasione di una prossima conferenza scientifica.