BrainStorm Cell Therapeutics Inc. presenterà nuovi dati sui biomarcatori che suggeriscono che i pazienti affetti da SLA possono beneficiare di un trattamento a lungo termine con debamestrocel (NurOwn®). L'Azienda condividerà i dati con un pubblico internazionale di gruppi di difesa dei pazienti, medici, organizzazioni di ricerca, rappresentanti dell'industria, leader di pensiero e decisori dedicati alla ricerca sulla SLA, in occasione del 3° Summit Annuale sullo Sviluppo dei Farmaci per la SLA, che si terrà dal 21 al 23 maggio 2024 a Boston MA.Stacy Lindborg PhD terrà una presentazione sui nuovi dati di biomarcatori del Programma di Accesso Ampliato (EAP) di NurOwn, insieme ai dati dello studio di Fase 3. Punti salienti Un campione fisso di partecipanti allo studio di Fase 3 NurOwn, che soddisfaceva i criteri di idoneità, ha avuto l'opportunità di iscriversi a un Programma di Accesso Espanso (EAP) approvato dalla FDA.

L'EAP si è svolto in due periodi di 28 settimane ciascuno, durante i quali i partecipanti potevano ricevere un totale di 6 dosi di NurOwn, 3 dosi di NurOwn in ciascun periodo. Tutti i partecipanti al PAE hanno ricevuto NurOwn, compresi i partecipanti randomizzati al placebo nello studio di Fase 3. 13 I campioni di liquido cerebrospinale (CSF) sono stati prelevati durante lo studio di Fase 3 e il PAE.

I livelli di catena leggera del neurofilamento (NfL) nel liquor sono stati monitorati durante la Fase 3 e i successivi periodi di EAP. La NfL è un importante marcatore biomarcatore nella SLA, che misura la neurodegenerazione e la morte delle cellule neurali. I valori di NfL hanno dimostrato, attraverso studi pubblicati, di essere associati alla progressione clinica e le riduzioni di NfL indotte dal trattamento sono state alla base di una recente approvazione di un farmaco per la SLA.

I dati sulla NfL pubblicati di recente dallo studio di Fase 3 hanno mostrato che i partecipanti trattati con NurOwn hanno avuto un calo dell'11% della NfL rispetto al basale. I partecipanti randomizzati al placebo avevano valori di NfL simili al basale in tutto lo studio. (Lindborg et al.

Muscolo e nervo 2024). 10 partecipanti allo studio che hanno completato la Fase 3 sono stati arruolati nell'EAP. 8 partecipanti hanno completato il periodo 1 dell'EAP e 6 hanno completato il periodo 2 dell'EAP. I partecipanti al PAE presentavano valori di NfL più bassi al basale della Fase 3, rispetto all'intera popolazione della Fase 3.

I nuovi dati del PAE che saranno presentati al Summit ALS mostrano che, per i partecipanti randomizzati a NurOwn, c'è stata una diminuzione del 4% dal basale nella NfL nella Fase 3 e una diminuzione del 27% e del 36% dal basale, rispettivamente alla fine del Periodo 1 e del Periodo 2 del PAE. Questi risultati suggeriscono un beneficio continuo dal trattamento prolungato di NurOwn. Per i partecipanti randomizzati al placebo e successivamente trattati con NurOwn nel PAA, c'è stato un aumento del 37% della NfL dal basale al termine dello studio nella Fase 3. Dopo il trattamento con NurOwn nel PAA, gli stessi pazienti hanno registrato un aumento del 17% della NfL rispetto al basale durante il Periodo 1 e una diminuzione del 5% della NfL rispetto al basale nel Periodo 2. BrainStorm spera di confermare questi risultati nella prevista sperimentazione di Fase 3b di NurOwn.