CANbridge Pharmaceuticals Inc. ha annunciato che la National Medical Products Administration of China (NMPA) ha accettato la New Drug Application (NDA) per CAN108 (Maralixibat Cloruro Soluzione Orale /???®/LIVMARLI®) per il trattamento del prurito colestatico in pazienti di età pari o superiore a due mesi con colestasi intraepatica familiare progressiva (PFIC). La PFIC è una malattia genetica rara che provoca una malattia epatica progressiva che in genere porta all'insufficienza epatica. La PFIC è stata inclusa nella "Prima Lista Nazionale delle Malattie Rare" in Cina dal maggio 2018.

Alla domanda è stata concessa la revisione prioritaria. La presentazione si basa sui dati dello studio di Fase 3 MARCH PFIC di LIVMARLI. MARCH PFIC è lo studio randomizzato più ampio condotto sulla PFIC, con 93 pazienti in una serie di sottotipi genetici di PFIC, tra cui PFIC1, PFIC2, PFIC3, PFIC4, PFIC6 e stato mutazionale non identificato.

Nello studio, i pazienti trattati con LIVMARLI hanno avuto miglioramenti statisticamente significativi nel prurito (p < 0,0001), negli acidi biliari sierici (p < 0,0001), nella bilirubina (p=0,0471) e nella crescita misurata dal peso z-score (p=0,0391), nella coorte che valutava i sottotipi genetici combinati. LIVMARLI è il primo farmaco approvato per il trattamento del prurito colestatico associato alla sindrome di Alagille negli Stati Uniti, in Canada, Europa e Cina. CANbridge e Mirum Pharmaceuticals Inc. (Mirum) hanno firmato un accordo di licenza esclusiva per lo sviluppo, la produzione e la commercializzazione di LIVMARLI nella Grande Cina nel 2021.

Mirum ha anche presentato una NDA supplementare alla Food and Drug Administration (FDA) statunitense per il trattamento del prurito colestatico in pazienti di età pari o superiore a tre mesi con PFIC, nonché una variazione dell'autorizzazione all'immissione in commercio all'Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) per il trattamento della PFIC. In base ai termini dell'accordo, CANbridge ha il diritto di sviluppare, produrre e commercializzare LIVMARLI per tre indicazioni: Sindrome di Alagille (ALGS), PFIC e atresia biliare (BA), oltre ad altre indicazioni selezionate, nella Grande Cina. LIVMARLI è attualmente in fase di valutazione in uno studio globale di Fase 2 in corso in Cina, noto come EMBARK, per il trattamento della BA.