CANbridge Pharmaceuticals Inc. ha annunciato l'approvazione della commercializzazione di CAN108 (Maralixibat Cloruro Soluzione Orale /LIVMARLI®?) da parte della Taiwan Food and Drug Administration (TFDA). LIVMARLI è un inibitore del trasportatore ileale degli acidi biliari (IBAT) a minimo assorbimento ed è il primo e unico farmaco approvato a Taiwan per il trattamento del prurito colestatico (prurito causato da un flusso biliare rallentato o bloccato) nei pazienti con sindrome di Alagille (ALGS) di età pari o superiore a un anno. L'ALGS è una malattia genetica rara che può portare a una malattia epatica in fase terminale e alla morte.

L'ALGS è caratterizzata dalla scarsità dei dotti biliari, che causa colestasi, e dal coinvolgimento di organi extraepatici, come i reni, gli occhi, le ossa e il sistema cardiovascolare. Il prurito colestatico è il sintomo più pesante nella ALGS, che riduce notevolmente la qualità della vita. LIVMARLI è stato recentemente approvato a Hong Kong, nella Cina continentale e in Canada.

È stato approvato anche negli Stati Uniti per i pazienti con ALGS di età superiore ai tre mesi e in Europa per i pazienti con ALGS di età superiore ai due mesi. LIVMARLI è il primo farmaco approvato per il trattamento del prurito colestatico associato alla sindrome di Alagille negli Stati Uniti, in Europa e in Cina. LIVMARLI è attualmente in fase di valutazione in studi clinici di fase avanzata in altre rare malattie colestatiche del fegato, tra cui la BA.

LIVMARLI ha ottenuto dalla FDA la designazione di Breakthrough Therapy per la ALGS e la PFIC di tipo 2 e la designazione di orfano per la ALGS, la PFIC e la BA. La sindrome di Alagille (ALGS) è un disturbo multisistemico autosomico dominante che può portare alla malattia epatica allo stadio terminale e alla morte. La prevalenza alla nascita della ALGS è compresa tra 1/30.000 e 1/50.000, ed è stata registrata nel National Rare Diseases Registry System of China (NRDRS).

L'ALGS è stata inclusa nella "Seconda Lista Nazionale delle Malattie Rare" in Cina nel settembre 2023. La malattia è caratterizzata da una carenza di dotti biliari e dal coinvolgimento di organi extraepatici, come i reni e gli occhi, oltre che delle ossa e del sistema cardiovascolare. Tutti i pazienti presentano un coinvolgimento epatico, che spesso si manifesta con colestasi cronica (flusso biliare rallentato o bloccato), di solito nel periodo neonatale o entro i primi 3 mesi dalla nascita.

Oltre all'ittero, il fegato e il siero e il sistema cardiovascolare.