Celularity Inc. ha annunciato i risultati preliminari dello studio di Fase 1 di CYNK-001, la sua terapia sperimentale a base di cellule Natural Killer (NK) non modificate, in fase di sviluppo per il trattamento della LAM R/R e della LAM MRD positiva. La coorte 6B dello studio di Fase 1 era composta da pazienti con AML R/R pesantemente pretrattati, che hanno ricevuto un regime di quattro dosi composto da 1,8 miliardi di cellule CYNK-001 per dose, dopo una linfodeplezione avanzata. Di questi, due dei quattro pazienti hanno ottenuto una risposta obiettiva, definita come uno stato libero da leucemia morfologica, o MLFS.

La coorte 4A dello studio di Fase 1 era composta da pazienti con AML positiva alla MRD. Di questi, uno dei tre pazienti ha raggiunto la negatività MRD dopo il trattamento con un regime a tre dosi che consisteva in 1,8 miliardi di cellule CYNK-001 per dose, dopo una linfodeplezione avanzata. In base all'analisi preliminare dei dati dello studio di Fase 1, questo studio sarà chiuso a ulteriori arruolamenti, in quanto Celularity perfeziona il disegno dello studio per studi successivi con un prodotto candidato NK di prossima generazione.

Celularity continuerà a seguire i partecipanti allo studio. Il trattamento con CYNK-001 ha mostrato attività biologica ed è stato generalmente ben tollerato, senza tossicità limitanti la dose osservate anche con la dose più alta di CYNK-001. Questo studio ha anche fornito importanti indicazioni sull'approccio ottimale alla linfodeplezione, sul ruolo di IL-15 e IL-2 nella persistenza delle cellule NK e sull'importanza della conta linfoblastica basale per ottenere risposte migliori.

È stata osservata una tendenza verso esiti migliori nei pazienti con conte linfoblastiche più basse nei pazienti R/R AML dello studio. I dati dello studio di Fase 1 di CYNK-001 saranno presentati per essere inclusi in una prossima conferenza scientifica.